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吞咽困难,无法进食?嗜酸性食管炎无需手术就能改善
其它 发布时间:2021-11-03
近日,度普利尤单抗(Dupilumab,达必妥Dupixent)治疗嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)患者的第二阶段3期试验结果出炉,表现惊艳。 数据显示:与安慰剂相比,每周...
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困扰3亿人的干眼症有了新药,不是眼药水,喷鼻子就搞定
其它 发布时间:2021-10-21
近日,美国FDA批准了Tyrvaya(varenicline)0.03mg鼻喷雾剂上市,用于治疗干眼症。 Tyrvaya鼻喷雾剂是首个也是唯一一个获批用于治疗干眼症的鼻喷雾剂。 该药通过...
活不过2岁的先天性无胸腺症,迎来首个再生组织疗法
其它 发布时间:2021-10-13
近日,美国FDA宣布,批准同种异体胸腺组织疗法Rethymic上市,用于治疗先天性无胸腺症儿童患者。这是一种罕见的免疫疾病。 Rethymic是FDA批准的首款也是目...
ANCA血管炎迎来首个新药Tavneos,持续缓解一年多
其它 发布时间:2021-10-12
近日,美国FDA宣布批准口服选择性补体5a(C5a)受体抑制剂Tavneos(avacopan)上市,与标准疗法联用,辅助治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关血管...
首批!创新口服ASBT抑制剂,缓解“小黄人”顽固瘙痒
其它 发布时间:2021-10-08
近日,美国FFDA宣布批准Maralixibati(Livmarl)上市,用于治疗1岁及以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒症状。 Maralixibat是一种口服的钠依赖性胆汁酸转...
影响一生的佝偻病,迎来长期治疗方案。2年内持续缓解!
其它 发布时间:2021-09-30
近日,单克隆抗体药Burosumab(Crysvita)治疗成年X连锁低磷血症(XLH)的长期临床试验数据公布。 长期数据显示:治疗96周后,与基线相比,延长Burosumab治疗周期能...
hATTR淀粉样变性创新疗法,一年4针,9个月显著改善!
其它 发布时间:2021-09-13
在近日举行的欧洲ATTR淀粉样变性会议上,一项关于RNAi疗法Vutrisiran的一项3期临床试验最新数据公布,结果亮眼。 该试验的亚组分析和探索性疗效数据显示...
儿童SCD口服片剂:每日一次,显著改善血红蛋白水平!
其它 发布时间:2021-09-10
近日,FDA接受了Voxelotor(Oxbryta)的一份补充新药申请(sNDA)和一份新药申请(NDA),用于治疗4-11岁的镰状细胞病(SCD)儿童患者。同时,FDA授予其优先审查资格,预...
全球首个侏儒症疗法Vosoritide获批,打破身高“魔咒”
其它 发布时间:2021-09-02
近日,欧盟委员会(EC)批准了C型利钠肽类似物Vosoritide(Voxzogo)上市,用于治疗从2岁开始到生长板闭合的软骨发育不全的儿童患者。 这是首款在欧盟获批治疗...
矮小症患儿,不用每天打针也能长高!新药助力加快增高
其它 发布时间:2021-08-31
近日,美国FDA批准了Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)上市,用于治疗1岁以上、体重至少11.5kg的生长激素缺乏症(GHD)患者,这些患者因内源性生长激素(GH)分泌不足而...
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