“网红抗癌药”维奈克拉，有望破解白血病治疗难题

白血病 发布时间：2021-07-29

近日，美国FDA授予“网红抗癌药”Venetoclax(维奈克拉)突破性疗法认定(BTD)，与阿扎胞苷联用，一线治疗既往未经治疗的中、高危和极高危骨髓增生异常综合...

更多+

儿童糖尿病新药上市，每周给药一次，平稳控制血糖！

内分泌系统疾病 发布时间：2021-07-28

近日，美国FDA宣布，批准GLP-1受体激动剂Bydureon BCise(艾塞那肽缓释注射悬液)，一项扩展适应症，作为饮食和运动的辅助手段，用于改善2型糖尿病儿童(10-1...

更多+

女性“富贵病”：子宫内膜癌联合疗法获批，五年生存率仅17%

宫颈癌 发布时间：2021-07-27

近日，美国FDA宣布，完全批准PD-1抑制剂“K药”帕博利珠单抗(Pembrolizumab)，与酪氨酸激酶抑制剂仑伐替尼(Lenvatinib)联用，用于治疗非微卫星不稳定性高(MSI...

更多+

1周内改善，持续缓解1年多！重症肌无力新疗法值得期待

其它 发布时间：2021-07-26

近日，长效C5补体抑制剂Ravulizumab(Ultomiris)在治疗成年全身型重症肌无力(gMG)患者的临床试验中表现惊艳，为这类患者带来新的希望。 结果显示： 在第26周时...

更多+

儿童胆汁淤积症新药Bylvay，降低血清胆汁酸，改善瘙痒！

其它 发布时间：2021-07-26

近日，FDA宣布批准Odevixibat(Bylvay)上市，用于治疗所有亚型的、进行性家族性肝内胆汁郁积症(PFIC)患者。 这是全球首个获批治疗所有亚型PFIC瘙痒症患者的药...

更多+

基因疗法Skysona，获批治疗罕见神经退行性疾病

神经系统疾病 发布时间：2021-07-26

近日，欧盟委员会(EC)宣布，批准一次给药基因疗法Skysona(elivaldogeneautotemcel，Lenti-D)上市，用于治疗携带ABCD1基因突变的、18岁以下的早期脑性肾上腺脑白质营...

更多+

79%患者缓解！致命皮肌炎，迎来首款免疫球蛋白静脉制剂

皮肤专科疾病 发布时间：2021-07-23

近日，美国FDA批准人体静脉注射免疫球蛋白Octagam 10%上市，用于治疗成年皮肌炎患者。 这是第一种也是目前唯一一种用于治疗成人皮肌炎的静脉注射免疫球...

更多+

Senza系统获批用于治疗糖尿病慢性疼痛，7成病人疼痛得到缓解！

内分泌系统疾病 发布时间：2021-07-22

近日，FDA批准“Senza”系统，用于治疗疼痛性糖尿病神经病变(PDN)引起的慢性疼痛。 这是一种专有的10kHZ高频脊髓刺激(SCS)系统，同时也是目前首款和唯一一...

更多+

造血干细胞移植并发症，迎来靶向药Rezurock，缓解率75%！

其它 发布时间：2021-07-21

近日，美国FDA宣布，批准ROCK2抑制剂Rezurock(Belumosudil)上市，用于治疗12岁及以上的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者，这些患者先前至少接受过两种全身性治疗...

更多+

儿童罕见病ARG，有望迎来新疗法，临床数据93%患者达标！

其它 发布时间：2021-07-20

近日，Pegzilarginase治疗罕见病精氨酸酶1缺乏症的1/2期和开放标签扩展研究数据公布，结果亮眼。 发表在《遗传代谢疾病杂志》上的数据显示： 接受Pegzila...

更多+