近日，美国FDA批准了Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)上市，用于治疗1岁以上、体重至少11.5kg的生长激素缺乏症(GHD)患者，这些患者因内源性生长激素(GH)分泌不足而出现生长障碍。

　　Skytrofa是FDA批准的首个通过每周一次的注射，来持续释放并递送生长激素的针剂。

　　▌矮小症患儿，每天要打“增高针”?

　　生长激素缺乏症(GHD)，又称垂体性侏儒症，是一种以身材矮小和代谢并发症为特征的罕见病。

　　该病主要由下丘脑-垂体前叶功能障碍，导致生长激素分泌不足引起的生长障碍，表现为儿童身高低于同龄正常健康儿童的平均身高的2个标准差(2SD)以上。

　　患儿体内缺乏生长激素，不仅严重影响身高，还会导致儿童内分泌失衡，导致肥胖或者影响发育。

　　GHD患儿出生时身长正常，约5个月后出现生长减慢，1-2岁时较为明显。而且，随年龄的增长，生长缓慢程度也增加。需要注意的是，GHD患者智力正常。

　　目前，GHD的标准疗法是重组人生长激素(rhGH)替代治疗，来帮助孩子“增高”。不过，大部分患者需要每天注射药物，大大增加了患者治疗上的负担，降低患者的依从性。

　　▌每周注射一次的Skytrofa

　　Skytrofa是一种每周注射一次的长效生长激素前药，可释放与日常标准疗法中相同的生长激素。

　　该药包含一种新型自动注射器。首次从冰箱中取出后，家庭可将药物在室温下储存长达6个月。

　　Skytrofa的推荐剂量为0.24mg/kg，不过，药物里面的一次性预装药筒中有九种剂量强度，方便根据孩子的体重和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)来灵活调整剂量。

　　此外，该药使得患者从每天注射转换为每周注射，每年注射的天数减少高达86%。

　　截至目前，Skytrofa已在300多名GHD儿童进行了研究，部分患者用药已超4年。

　　值得一提的是，Skytrofa在中国的3期试验也正在进行中，用于治疗儿童GHD。同时，该药在成年GHD患者中的全球3期临床试验也在进行中。

　　▌年身高增长速度增加，“长不高”的孩子长高了

　　这一批准基于3期heiGHt试验的积极结果。这是一项为期52周的、全球随机、开放标签、活性对照试验，入组了161例GHD初治儿童，旨在评估每周一次的Skytrofa与每日一次生长激素治疗的效果。

　　主要终点是第52周时患者的年身高增长速度(AHV)。其他终点包括不良事件、注射部位反应、抗hGH抗体的发生率、身高SDS的变化等。

　　结果显示：

　　第52周时，Skytrofa治疗组与对照组的年身高增长速度(AHV)差异为0.9 cm/年;Skytrofa组为11.2 cm/年，对照组为10.3 cm/年。

　　在这项试验中，Skytrofa达到了AHV的非劣效性的主要终点，且安全性良好。

　　近30年来，生长激素缺乏症患者的标准疗法是每日注射一次生长激素疗法。而每周注射一次的Skytrofa不仅可以减轻患者的治疗负担，还有望成为新的标准疗法。

　　此外，另外一种长效人生长激素Somatrogon，也已经向FDA递交生物制品许可申请(BLA)，用于治疗GHD儿童患者。

　　Somatrogon也是一种长效、每周一次的治疗选择，有助于减轻GHD儿童治疗的负担。