近日，CAR-T疗法Kymriah(Tisagenlecleucel，原CTL019)在治疗复发性/难治性(r / r)滤泡性淋巴瘤(FL)患者的ELARA II期临床试验中获得积极结果。中期分析显示，这一全球性研究达到了完全缓解率(CRR)的主要终点。

该试验的结果将在即将召开的医学会议上公布，并向美国FDA和欧盟监管机构递交申请。

◎ 易复发的滤泡性淋巴瘤

滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤(NHL)中的第二大亚型，是一种惰性淋巴瘤，约占所有NHL的22%，在中国约占NHL的8.1%~23.5%。根据淋巴瘤诊疗规范，FL极易复发，首次复发的患者几乎都会再次复发。

尽管现有疗法可以改善患者的总生存期，但FL仍被认为是无法治愈的恶性肿瘤，因为疾病会循着“复发-缓解-再复发”的模式进展。在复发性FL患者的一生中，他们可能会接受5种以上不同的疗法，最高可达12种。

因此，对难治性或易复发的患者来说，疾病后期的治疗效果会大打折扣，甚至面临无药可用的境地。

◎ 首个CAR-T疗法：Kymriah

与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是利用基因工程修饰T淋巴细胞，使其表达嵌合抗原受体，以杀伤肿瘤细胞。

Kymriah是全球首个获批的靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法，也是首个获批两种不同适应症的CAR-T疗法。

此次获批是基于一项单臂、多中心、开放标签的II期临床试验(ELARA)。这项国际试验入组了来自全球12个国家/地区30多个地点的患者。

结果显示：Kymriah在复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者中达到了完全缓解率的主要终点，具有临床意义的获益。

此外，根据ELARA试验的初步结果，今年4月，FDA已授予Kymriah再生医学先进疗法(RMAT)称号。

2017年8月和2018年5月，Kymriah分别获批治疗复发性/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者，以及复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者。

目前，Kymriah已相继在美国、日本、欧盟和加拿大获批上市，还在日本纳入了医保。

截至目前，已有3款靶向CD19的CAR-T细胞疗法获批上市，分别为Kymriah、Yescarta和前不久获批的Tecartus，均可用于非霍奇金淋巴瘤的治疗。但这三款CAR-T产品均未在国内获批上市。

随着疾病的进展，滤泡性淋巴瘤患者常常面临着持续数年的多种治疗负担。一旦Kymriah获批第三适应症，将为滤泡性淋巴瘤患者提供一种潜在的最终治疗选择。

◎ 关注：艾贝司他治疗滤泡性淋巴瘤值得期待

好医友被投企业徐诺药业首个候选抗癌药艾贝司他单药治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤的II期临床研究也正在进行中。根据国家药监局药品审评中心数据库显示，艾贝司他是少数处于临床关键II期的治疗三线滤泡性淋巴瘤候选药物之一。

此外，在美国，艾贝司他单药四线治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤已获FDA快速通道认定，正在进行关键性II期临床试验。