杜氏肌营养不良再迎新靶向药，让患儿活得更有尊严

其它 发布时间：2021-03-01

随着“瓷娃娃”、“渐冻人”、“美人鱼”等罕见病名称在媒体上曝光，罕见病这个群体逐渐受到关注。 罕见病是指患病率在万分之一以下的疾病，目前国...

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造血干细胞移植并发症有望迎来新药，总缓解率达50%！

其它 发布时间：2021-02-26

近日，美国FDA接受了鲁索替尼(Ruxolitinib，Jakafi)的补充新药申请(sNDS)，并授予其优先审查称号，作为12岁及以上的类固醇难治性慢性移植物抗宿主病患者的潜...

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达雷妥尤单抗获批治疗AL型淀粉样变性病，给药仅需3至5分钟

其它 发布时间：2021-01-20

近日，美国FDA宣布，批准达雷妥尤单抗皮下制剂(Daratumumab，商品名：Darzalex Faspro)联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松(D-VCd方案)，用于治疗新确诊的轻链(...

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2020年，美国批准了这些罕见病新疗法

其它 发布时间：2020-12-30

2020年已近尾声，虽然被疫情阴影持续笼罩，但美国FDA的工作并未受太大影响，全年共批准了近50种新疗法，与去年基本持平，在质量上也毫不逊色。 从病种...

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膀胱过度活动症迎来新疗法，有效减轻尿频、尿急、尿不尽症状

其它 发布时间：2020-12-25

如厕时总感觉尿液排不干净，出厕所后还能感到尿意，甚至出现漏尿。一到晚上不停跑厕所，甚至10多次，每次火急火燎，其实尿量却很少。 是因为水喝多...

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不做“小胖墩”！肥胖症孩子有了减肥药利拉鲁肽

其它 发布时间：2020-12-14

近日，美国FDA宣布，批准利拉鲁肽(Liraglutide)作为低热量饮食和增加运动之外的辅助疗法，治疗体重超过60千克、体重指数(BMI)≥30 千克/米平方的12~17岁的儿...

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罕见病高草酸尿症迎来治疗新药Oxlumo，尿草酸降低65%

其它 发布时间：2020-12-01

近日，美国FDA宣布批准RNAi药物Lumasiran(商品名：Oxlumo)上市，用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。这是一种罕见的遗传性疾病，会导致患者体内产生过量的草...

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皮肤无故淤青出血！可能是免疫性血小板减少症，新药效果显著

其它 发布时间：2020-11-30

撩起裤脚，有些人发现自己的腿上出现了小红点和淤青，以为只是不小心磕碰着了;牙龈出血，以为只是口腔问题;就算流鼻血，也觉得只是“上火”了……...

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首个儿童早老症疗法Zokinvy获批，生存期增加2.5年!

其它 发布时间：2020-11-25

有这样一群人，他们还没长大，就已老去…… 他们得的病有个形象的名字——“早老症”。 这是一种极为罕见的、能使人迅速老化的疾病，最终会死于老...

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Teplizumab有效预防1型糖尿病，延缓发病时间2年

其它 发布时间：2020-11-09

近日，创新药CD3单克隆抗体Teplizumab已向美国FDA提交生物制品许可申请(BLA)，用于延缓或预防高危人群发生的一型糖尿病(T1D)。高危人群，是指体内存在2种或...

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