近日，创新药CD3单克隆抗体Teplizumab已向美国FDA提交生物制品许可申请(BLA)，用于延缓或预防高危人群发生的一型糖尿病(T1D)。高危人群，是指体内存在2种或以上与1型糖尿病相关的自身抗体。

在临床研究中，与安慰剂相比，Teplizumab使得一型糖尿病发病时间推迟2年。

去年8月，Teplizumab已被FDA授予突破性疗法认定(BTD)。一旦获批，Teplizumab有望成为1型糖尿病患者的首个免疫缓解疗法。

▌1型糖尿病

糖尿病是由于胰岛素分泌或作用缺陷引起的以血糖升高为特征的代谢病，主要分为1型和2型。我国是糖尿病大国，据最新统计，糖尿病患者已达1.3亿人。

胰岛素是人体重要的血糖调节激素，而分泌胰岛素的为胰岛β细胞。1型糖尿病主要是自身免疫系统出现了问题，错误地共计体内的胰岛β细胞，导致胰岛素分泌减少，无法控制血糖水平。1型糖尿病目前困扰着全球约3000万患者，起病较急，可发生于各年龄段，多见于儿童和青少年时期。

糖尿病的可怕之处不仅在于血糖本身，更在于各种并发症，如酮症酸中毒等急性并发症，严重时可致命;还有一系列慢性并发症，如糖尿病足、糖尿病肾病、心梗、脑卒中等，有研究表明，70%的糖尿病患者死于心血管疾病。

目前，无论是国内还是国外，糖尿病仍无法治愈。大部分1型糖尿病患者需要长期使用胰岛素来控制血糖，给患者的正常生活带来很大影响。特别是许多1型糖尿病患者都是幼儿，自我管理能力较差，上学、成长受到严重影响。

▌免疫疗法Teplizumab

Teplizumab(PRV-031)是一种在研抗CD3单克隆抗体，主要用于延缓或预防1型糖尿病(T1D)。

发病时间延缓2年，高危患者的希望!

Teplizumab已在多项临床研究中进行了评估，涉及1000多例患者，其中超800例患者接受了该抗体治疗。

此前，在新确诊患者中的研究显示，Teplizumab证明了其持续保持β细胞功能的能力，并减少了外源性胰岛素的使用。目前，该药正在被评估用于新确诊1型糖尿病患者(III期PROTECT研究)的预防。

而这一申请是基于“At-Risk”的临床研究数据。研究共入组76例高危受试者，这些受试者存在2种或以上自身抗体和异常的葡萄糖代谢(血糖异常)。

研究旨在评估Teplizumab用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病的疗效和安全性。具体数据已在美国糖尿病协会第79届科学会议上公布。

结果显示：

14天(一个疗程)后，与安慰剂相比，Teplizumab治疗使得1型糖尿病高危人群的发病时间延缓整整2年!治疗组的中位确诊时间为48.4个月，安慰剂组为24.4个月，显著减缓发病时间。

在为期2周的疗程中，治疗组约60%的受试者在接受Teplizumab治疗后没有发生1型糖尿病患者，是安慰剂组的2倍。

同时，研究期间，安慰剂组有72%的患者发生1型糖尿病，Teplizumab组仅为43%，且安全性和耐受性良好。

Teplizumab是第一个表明可显著延迟1型糖尿病临床发病的免疫调节剂，对于体内存在2种或多种与1型糖尿病相关自身抗体的高危人群有重要意义。

不要小看延迟发病的这几年时间，对于一些年幼的孩子来说，这意味着可以长到自己能更好地管理疾病的年纪。同时，在争取到的时间里，可以更好地进行临床干预，进一步预防和推迟糖尿病的发病。