非霍奇金氏淋巴瘤(NHL)是由B淋巴细胞、T淋巴细胞或NK细胞引起的一组异质性淋巴细胞增生性疾病，其中具有CD20表达的B细胞淋巴瘤占大多数。

　　尽管大部分惰性NHL患者生存期长达20年，但恶性淋巴瘤患者的预后仍较差，整体五年存活率约60%。

　　弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，也是NHL最常见的亚型。

　　近年来，DLBCL的治疗取得了许多进展，但耐药或复发仍是摆在患者和医生面前的难题。如何进一步改善初治和复发/难治(R/R)DLBCL的预后，成为了研究重点。

　　日前，FDA授予C-CAR039快速通道和再生医学先进疗法认定，用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者(R/R DLBCL)。

　　目前，全球共有6款CAR-T疗法获批上市，其中绝大多数靶向CD19，还有一款靶向BCMA。已有2款CAR-T疗法在国内获批。

　　而C-CAR039是一款同时靶向CD19和CD20抗原的新型自体双特异性CAR-T细胞疗法，能在体内和体外有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。

　　FDA的快速通道认定，有助于加快严重或危及生命疾病治疗的开发、审查和潜在批准。

　　再生医学先进疗法 (RMAT) 指定计划是《21世纪治愈法案》的一部分，旨在加快对在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法的审查。初步临床证据必须表明该疗法有可能解决未满足的医疗需求。

　　此次快速通道和RMAT指定是基于一项多中心临床试验的早期结果。该研究旨在评估C-CAR039治疗复发或难治性b细胞非霍奇金淋巴瘤的安全性和有效性。

　　在28名符合安全性分析条件的患者和27名符合有效性分析条件的患者中

　　试验结果显示：

　　◆ 总体缓解率为92.6%，完全缓解率为85.2%，6个月无进展生存率为83.2%。

　　◆ 在中位随访7个月的时间里，74.1%的患者仍处于完全缓解状态。

　　◆ 安全性方面，92%患者出现细胞因子释放综合征。1例发生3级CRS;其余病例均为1级或2级。

　　此次资格认定是基于该产品在治疗R/R DLBCL时能有效提高客观和完全缓解率，从临床试验中得到的数据也证明，C-CAR039有潜力成为该适应症患者目前的最佳疗法。

　　好医友获悉，C-CAR039接下来将在美国启动1b/2期临床试验。

　　FDA此前已授予C-CAR039孤儿药称号，用于滤泡性淋巴瘤患者的治疗。

　　好医友医疗网淋巴瘤专家Samer K.Khale博士介绍，弥漫性大B细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤(NHL)中最常见的一种，约占NHL的三分之一，全球每年约有15万人被诊断为DLBCL。

　　期待该疗法早日在中国获批，为复发/难治性DLBCL患者带来新的治疗选择。