近日，美国DA接受了创新PI3Kδ抑制剂Parsaclisib的新药申请(NDA)，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)、边缘区淋巴瘤(MZL)和套细胞淋巴瘤(MCL)患者。

　　同时，FDA授予这一NDA优先审查资格，用于治疗接受过至少一种CD20抑制剂治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤，以及经治套细胞淋巴瘤成年患者，预计明年4月30日前做出审批回复。

　　01/ 非霍奇金淋巴瘤(NHL)

　　淋巴瘤分为霍奇金淋巴瘤(HL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)，NHL又分为B细胞淋巴瘤和T细胞淋巴瘤两大类。

　　非霍奇金淋巴瘤(NHL)是一种始于淋巴细胞的癌症。滤泡性淋巴瘤(FL)、边缘区淋巴瘤(MZL)和套细胞淋巴瘤(MCL)是B细胞NHL的形式。

　　FL和MZL是均属于惰性淋巴瘤，生长缓慢;而MCL是一种侵袭性淋巴瘤，发展快速。

　　MZL约占非霍奇金淋巴瘤10%，是第三大常见淋巴瘤。与其他惰性非霍奇金淋巴瘤一样，晚期边缘区淋巴瘤很难“治愈”，大多数患者会经历持续的复发—缓解—再复发的模式。

　　今年2月，双重抑制剂Umbralisib获批治疗MZL患者，为这类经历多重治疗后疾病仍复发的患者提供了一种新的口服药选择。

　　此外，9月，泽布替尼(Zanubrutinib，百悦泽)获得美国FDA加速批准，用于治疗已接受至少一种基于抗CD20方案的复发性或难治性MZL成年患者。

　　不过，套细胞淋巴瘤目前获批疗法较少，仍需要更多的新疗法，而且对于初始治疗后复发的患者来说，需要新的治疗选择。

　　02/ 创新PI3Kδ抑制剂：Parsaclisib

　　Parsaclisib是一种强效、高选择性的、新一代研究性磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂。PI3Kδ在支持细胞增殖和存活、细胞分化、细胞间运输和免疫中起重要作用，并在正常和恶性B细胞中均有表达。

　　目前，该药正在多个临床试验中进行评估，单药治疗的研究有霍奇金淋巴瘤外和自身免疫性溶血性贫血;此外，Parsaclisib联合鲁索替尼治疗骨髓纤维化患者的关键试验也正在进行中。

　　值得一提的是，今年3月，Parsaclisib已被国家药品监督管理局(NMPA)纳入 “突破性治疗药物品种”，拟定适应症为复发/难治性滤泡性淋巴瘤。

　　03/ 多项试验结果积极

　　这一提交是基于几项2期研究(CITADEL-203、204、205)的积极数据。

　　CITADEL-203正在评估Parsaclisib在复发或难治性FL患者的疗效和安全性，这些患者既往接受过至少2次全身治疗，并且不符合造血干细胞移植(HSCT)的条件。

　　CITADEL-204正在评估Parsaclisib在复发性或难治性边MZL患者中的疗效和安全性，这些患者既往接受过至少一种全身治疗，并且未接受过布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂治疗。

　　CITADEL-205正在评估Parsaclisib在复发性或难治性MCL患者的疗效和安全性，这些患者之前接受过1到3种全身治疗，并且未曾接受过BTK抑制剂治疗或曾接受过BTK抑制剂治疗。

　　试验的主要终点是客观缓解率(ORR);关键次要终点是反应持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、安全性以及耐受性。

　　去年年底发表在第62届美国血液学年会(ASH 2020)上的结果显示：

　　在所有试验中，Parsaclisib的总体耐受性良好，安全性可控。

　　创新PI3Kδ抑制剂Parsaclisib一旦获批，对那些对初始治疗无反应或已在初始治疗中取得进展的NHL患者来说，是一个重要的里程碑，将为FL、MZL和MCL患者带来一种新的治疗选择。

　　04/ 艾贝司他治疗FL，值得中国患者期待!

　　最近，致力于抗肿瘤新药开发的徐诺药业宣布：其1类抗肿瘤新药艾贝司他(幸达安)单药三线治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤的注册II期临床试验，已在第1阶段患者入组中数据积极，初步显示出优异的客观缓解率、治疗窗口期和总体耐受性。据悉，该数据将于明年年初在一国际知名专业年会上由牵头研究者做主题报告时正式发布。

　　截至目前，艾贝司他单药治疗复发/难治性FL已在全球3个II期临床试验中展现出高度一致的疗效和安全性。

　　其中，中国的注册II期试验由中国医学科学院肿瘤医院牵头，在全国26家三甲医院同时开展，目前初步数据展示了超过70%的客观缓解率、将近90%的疾病控制率以及良好的耐受性，被认为是三线治疗复发/难治性FL最具潜力的新药之一。

　　徐诺药业计划明年递交中国1类新药申报。

　　此外，徐诺药业正在中国和美国开展艾贝司他的3个注册临床试验，分别为一线或二线治疗肾癌(注册Ⅲ期)、四线治疗滤泡性淋巴瘤(注册II期)以及三线治疗弥漫大B细胞淋巴瘤(注册II期)。

　　徐诺药业也是好医友的被投企业。作为领先的跨境医疗平台，好医友目前已与国内数百家医院共建国际医疗中心，独创线上中美远程会诊、线下治疗与随访、肿瘤精准医疗为一体的跨境医疗服务闭环。投资徐诺药业等领先的创新药企，将进一步完善好医友医疗生态圈布局，造福更多国内肿瘤患者。