根据“陆勇案”改编的电影《我不是药神》，捧红了“药神”，也带火了“神药”--格列卫(伊马替尼片，片中化名“格列宁”)。

“神药”也会耐药

伊马替尼是第一个真正意义上的癌症靶向药物，主要用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)的慢性期、加速期或急变期。自2001年获批上市以来，其在慢性粒细胞白血病的治疗上取得了骄人成绩，堪称人类抗癌史上的一大突破。说它是“神药”，的确当之无愧。

然而，好医友提醒：靶向药物都存在先天的“通病”--耐药性，“神药”也概莫能外。尽管格列卫的耐药期相对较长，平均约为5~8年，但一旦出现耐药，疗效会下降，患者需及时更换治疗方案。

“神药”的祖孙三代

①第一代TKI

伊马替尼是人工合成的特异性TKI，可通过ATP竞争结合BCR-ABL蛋白上ATP位点，从而阻滞BCR-ABL蛋白的持续磷酸化作用，即抑制信号传导途径的水平达到治疗CML的作用。它是目前初发CML的一线治疗药物的首选。

②第二代TKI

针对伊马替尼耐药机制和患者对伊马替尼的不耐受性，有了第二代TKI，此类药物有尼洛替尼、达沙替尼、伯舒替尼、巴氟替尼。对于伊马替尼治疗不耐受、反应欠佳或失败(耐药)的患者，考虑换用第二代TKI。

③第三代TKI

若患者出现T315I突变，会使其对一代、二代TKI产生耐药，此时应选用三代TKI--帕纳替尼。

真实案例：白血病复发、靶向药耐药，她该怎么办?

“急性B淋巴细胞白血病”，骨髓涂片检查结果如晴天霹雳，打破了杨女士(化名)家庭的安宁。2016年10月的事，依然历历如昨……

此前，杨女士经常感到身体疼痛、发热、乏力，起初以为是感冒引起的，便用了抗生素治疗，不见好转，才到当地医院检查并最终确诊。确诊后，经VILCP方案全身化疗后效果明显，骨髓涂片显示完全缓解。之后她又相继接受了VAD方案巩固化疗、VDLP方案化疗、达沙替尼治疗，然而治疗应答逐渐减弱，最终病情反弹。

2017年2月的骨髓涂片结果提示：骨髓增生明显活跃。她不得不接受白血病病情复发、靶向药耐药的现实……

国际远程会诊，给生命多一种选择

影片中的“药神”解决的是药价问题，但中国癌症患者还要面临抗癌药可及性问题，因为绝大部分新药通常会比美国晚3-5年甚至更久。随着医药改革的推进，抗癌药时间差、价格差问题将不再是“拦路虎”，治疗方案的重要性也将更加突显。

客观现实是，国内在抗癌新药、新疗法方面与美国还存在较大差距，美国医生对新药的临床应用经验更为丰富。不同于国内医生的单兵作战，在美国每个肿瘤案例都必须进行多学科协作(MDT)，综合讨论制定最佳治疗方案。此外，中国优质医疗资源紧缺，医生与患者的沟通时间有限，而美国医生半小时看一个患者是常态，对病情了解更透彻，诊疗方案也相对更严谨。

因此，对于癌症患者，不要急着下结论，轻易放弃希望。不妨多些耐心，把目光投向海外，听听美国专家的诊疗方案，情况或许会柳暗花明……

一筹莫展之际，经与主诊医生商量，杨女士决定通过院内好医友国际诊疗中心邀请美国肿瘤医生进行中美远程会诊。于是，在院内肿瘤科、放疗科、血液科等多个科室专家的陪同下，她“见到”了美国丹娜-法伯癌症研究所权威血液肿瘤专家大卫·斯丁斯默教授(David Steensma M.D.)。

(Dr David参与中美远程会诊现场)

哈佛肿瘤教授，让她有了转机

大卫·斯丁斯默是哈佛大学医学院副教授，任职于丹娜-法伯癌症研究所、布列根和妇女医院等多家美国顶尖医院。他在白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等血液肿瘤疾病的诊治方面经验丰富，对各类血液肿瘤的新疗法研究也造诣深厚。他曾多次荣获各类学术荣誉：2007-2008年，荣登梅奥诊所血液学/肿瘤学年度教师榜;2015年，获得出版奖;2017年获得科学领导奖;2018年，被Castle Connolly评选为“美国顶尖医生”。

会诊中，大卫教授指出，杨女士的情况属于难治型急性淋巴细胞白血病，治疗目标是获得暂时性的完全缓解，从而为骨髓移植争取机会。用药方案上，经过与院内专家的多方位讨论，他推荐使用HyperCVAD化疗方案，研究表明，此方案可获得高达90%的应答率，高达71%的完全缓解。同时，基于杨女士最新检测出的“T315I突变”情况，推荐加用针对该突变的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)帕纳替尼(Ponatinib)，以改善疗效。中美医生还就其他备选方案进行了讨论，包括其他化疗药物的替换使用、干扰素使用问题、CAR-T疗法、自体移植与异体移植差异性问题等，最终明确了后续治疗选择。

(图左：新方案治疗前骨髓增生明显活跃，粒系：红系=0.86：1 图右：新方案治疗2周后骨髓增生欠活跃，粒系：红系=3.67：1)

这次会诊成为杨女士治疗的重要转折点。会诊结束后，主诊医生结合大卫教授的第二诊疗意见，全力为杨女士治疗。在联合使用HyperCVAD 化疗方案+帕纳替尼治疗两周后，杨女士的骨髓涂片结果有了明显改善，病情逐步缓解。

目前，杨女士仍在用药治疗中，她的好转让医生和家属都倍感欣慰，他们也正积极寻找合适的供体来为后续的骨髓移植做准备。(注：案例相关治疗建议，均为个案个例，不适用于该患者之外的其他人。所有的临床治疗务必遵循医师指导)

好医友：链接中美医疗，普惠中美患者

据了解，上市公司海峡创新(300300.SZ)控股跨境医疗平台好医友拥有美国官方医疗经营执照，与美国各大顶尖医院保持着良好合作关系，直接签约美国各领域权威专家近万名。在国内，已与200多家三级医院共建“好医友国际诊疗中心”，院内患者最快只需24小时，即可预约到美国权威肿瘤专家会诊，获取国际前沿诊疗方案，并在当地医院落地治疗，美国专家后续随访，实时跟进治疗情况。

在好医友的努力下，这项“高大上”服务在部分城市已进入了当地医保，渐渐普惠。确有必要时，患者还可通过好医友便捷赴美转诊，治疗回国后，再返回当地医院与美国主诊专家远程随诊、在国内接受后续治疗，有效解决中美诊疗“断档”问题。

“相信在不久的将来，中国患者‘想听听美国医生的意见’或是‘想去美国治疗康复’将变成习以为常的事。”好医友联合创始人、海峡创新集团董事长王麒诚如是说。