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我不是药神!这部刷屏电影的背后,你所不知道的仿制药真相

医学资讯 | 阅读量:

《我不是药神》,这部改编自4年前轰动全国的“陆勇案”的电影,还没公映,已成爆款!放心,作为一个严肃的医疗平台,剧透这种事咱是不会干的,只聊聊电影背后那些跟医学相关的知识。

一种叫慢性粒细胞性白血病的癌症

白血病,慢性粒细胞性白血病

电影里的“绝症”即为慢性粒细胞性白血病(CGL)。

它是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,会产生大量不成熟的白细胞,这些白细胞在骨髓内聚集,抑制骨髓正常造血,并会通过血液在全身扩散,导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。该病病因尚未明确,但普遍认为与费城染色体密切相关,大约有90~95%的病人出现费城染色体易位现象。

费城染色体

费城染色体易位产生的融合基因

慢粒白血病相对比较少见,约占所有癌症的0.3%,占每年新发白血病的15%。该病进展较缓慢,临床上根据患者骨髓中白血病细胞的数量和症状严重程度,分为慢性期、加速期与急变期。

在慢性期,患者通常没什么明显的症状,或是仅有一些乏力、左侧疼痛、关节疼痛或腹胀等不适感。只有在验血时,才会发现白细胞总量有偶然性的增多。

在加速期,患者的症状表现与急性骨髓性白血病患者很相似。加速期非常关键,因为此时已经暗示疾病在持续恶化,并将向急变期转化。此时,药物治疗通常已经效果甚微了。

一旦进入急变期,患者的状况就会急转直下,很快步入死亡,目前还没有什么有效治疗手段。剧中深受该病折磨的王传君,便是因进入急变期而绝望自杀。

慢粒白血病目前唯一的治愈途径便是造血干细胞移植,但找到能配型成功者且对方愿意捐献的,如大海捞针。大多数患者只能使用药物治疗或化疗来延长生存期。

神药“格列卫

格列宁,伊马替尼

影片中的所有爱恨情仇,皆因这个叫“格列宁”的药

“格列宁”的原型是格列卫(伊马替尼),为何会这么贵?看看几个关键词就清楚了:“世界第一”、“数十亿美元”、“半个世纪”、“十年生存率90%”。

格列卫是人类历史上的第一个小分子靶向药物,能精准控制慢粒白血病人的染色体变异;从被科学家发现、到研制、和合成、到应用于临床,需要数十亿美元的成本。整个准备过程的完成,就用了半个世纪。

格列卫可通过结合BCR-ABL蛋白TK催化区的核苷酸结合位点,竞争性地阻止TK与ATP结合,防止自我磷酸化和TK底物磷酸化,降低酪氨酸激酶活性。更重要的是,格列卫靶向作用于只存在于肿瘤细胞中的BCR-ABL酪氨酸激酶。

换成“人话”来说就是,格列卫只会杀死癌细胞,不会损伤到正常细胞,是在癌症治疗中第一个真正意义上的靶向药。

1年30万,这个命续是不续?

慢粒白血病患者服用格列卫的确可稳定病情,帮助患者维持正常生活,但需不间断服用。影片原型陆勇接受采访时称,这种药的售价是23500 元一盒,一名慢粒白血病患者每月需要服用一盒,算下来一年需要花费30万元。

而印度仿制药,每盒价格仅500元,药性相似度达99.7%。对于大多数经济条件一般的患者而言,无疑是件救命的事儿。

什么是“仿制药”

格列宁,伊马替尼

仿制药,顾名思义就是仿照“专利药”而制造出来的药。说难听点就是“山寨版”。比起专利药,仿制药最大的优势在于价格。仿制药的平均价格只有专利药的10%~15%,对于动辄每月花费上万的抗癌药来说,非常有吸引力。

正常情况下,仿制药必须在品牌药的专利过期以后才能上市。不同于一般的“山寨货”,仿制药不等于“假药”。在多数国家,仿制药上市标准非常高。美国FDA规定,仿制药必须和其所仿的专利药在“有效成分、剂量、安全性、效力、作用(包括副作用)以及针对的疾病上完全相同”。在中国,则称为“一致性评价”。

但印度政府却不吃这一套,搬出了专利法中最狠的一招:强制许可。

“强制许可”最初是为了防止落后国家因买不起专利药而无法保证国民基本医疗和国家安全,通常是在传染病暴发时使用,比如艾滋病、埃博拉等。但任性的印度政府“强制许可”了“格列卫”、“易瑞沙”、“ 多吉美”等多个重要的抗癌药,授权给印度本土制药厂仿制。印度政府给出的理由是,这些药实在太好了,但印度人民买不起,所以,不好意思了……

但总体来说,发展中国家实施药品专利强制许可阻碍重重。很有可能被发达国家以诉讼或经济制裁的方式威胁,或遭到制药商业巨头“围剿”,迫使其取消相关强制许可。然而,国际舆论的“人类生存发展权高于专利财产权”已是共识。南非、泰国等政府通过实施药品专利强制许可措施,使相关药品价格大幅下降,挽救了许多民众的生命。

在影片最后,一组图文讲述了这些年中国政府为医药改革做出的努力。令人欣慰的是,曾经的“天价神药”格列卫,如今已被多个省市纳入医保。

进口抗癌药“零关税”、国家医保谈判、创新药审评审批制度改革……如今,我国正多管齐下,解决抗癌药可及性问题这只“拦路虎”。总理的指示,更给了我们信心:“抗癌药是救命药,不能税降了价不降,必须督促推动抗癌药加快降价,让群众有切实获得感。”

我们不能奢求中国的医疗条件一夜赶英超美,但愿如程勇在法庭上所说的那般:今后会越来越好!

2018-07-18 14:04

好医友小编

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