7月30日，美国FDA正式批准Azedra(iobenguane I 131)注射液，用于治疗罹患罕见肾上腺肿瘤(嗜铬细胞瘤或副神经瘤)，无法手术切除，且肿瘤已发生扩散，需要系统抗癌治疗的成人和12岁以上青少年患者。这是FDA批准的首款用于该适应症的药物。

美国FDA卓越肿瘤中心主任兼FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤学产品办公室的执行主任Richard Pazdur医学博士表示说：“许多患有这类极其罕见肿瘤的患者可以进行手术或局部治疗，但是对于那些有高血压等肿瘤相关症状的患者来说，目前还没有有效的全身治疗方法。而如今，他们将获得一种新疗法。试验证明该方法能够减少病人对降压药的需求，并缩小部分患者的肿瘤体积。”

嗜铬细胞瘤是肾上腺罕见的肿瘤。肾上腺是人体相当重要的内分泌器官，位于两侧肾脏的上方，分泌压力激素：肾上腺素和去甲肾上腺素。嗜铬细胞瘤会增加这些激素的分泌，导致高血压和头痛、易怒、出汗、快速心率、恶心、呕吐、体重减轻、虚弱、胸痛或焦虑等症状。当这种肿瘤发生在肾上腺外时，被称为副神经节瘤。

在对68名患者进行的单臂、开放标签的临床试验中，Azedra的疗效得到了验证。试验测量了那些在至少六个月内抗高血压药使用量减少50%或以上的患者的数量。该终点由次要终点支持，即通过传统影像学标准测量的整体肿瘤反应。

结果显示：该研究达到了主要终点，68名可评估的患者中有17人(25%)在至少6个月的时间里，将抗高血压的药物使用减少了50%或以上。在15例(22%)患者中，整体肿瘤反应达到了。

Azedra试验中，最常见的严重副作用包括：低水平的白血细胞(淋巴细胞减少症)，异常低的一种白细胞计数(嗜中性白细胞减少症)，低血小板计数(血小板减少症)，疲劳，贫血，增加国际标准化比率(衡量血液凝固的一项实验检测)，恶心，头晕，高血压和呕吐。

值得注意的是，此次获批的Azedra是一款创新的放射性治疗药物，其活性成分iobenguane I 131能选择性地靶向杀伤这些罕见肿瘤。Azedra的使用说明中包含对患者和家庭成员的辐射暴露的警告。

好医友编译自https://finance.yahoo.com/news/fda-approves-first-treatment-rare-193100983.html