软组织肉瘤治疗困局如何解?新疗法前景可期
软组织肉瘤是最常见的肉瘤,每年全球新发病例约13万例。该肿瘤早期症状不明显,但恶性程度很高,是隐匿型“杀手”。
软组织肉瘤可在脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或皮肤深层组织等软组织中发生,占成人恶性肿瘤的1%。
但在儿童中占比高达10%左右,是儿童中常见的实体肿瘤之一。
软组织肉瘤种类很复杂,有50~100种亚型,较为常见的包括横纹肌肉瘤、滑膜肉瘤、尤文肉瘤、脂肪肉瘤、纤维肉瘤等,它们可出现在身体的任何地方,最常见的部位是四肢,其次是胸部和腹部,然后是头颈部。
目前,对于软组织肉瘤,临床上主要疗法是手术或放/化疗,治疗选择十分有限。而且,其复发转移风险较高,这类患者目前的主要治疗方案是化疗,但疗效普遍不佳,亟需更好的疗法。
近日,美国FDA授予Veyonda孤儿药称号,作为软组织肉瘤患者的潜在治疗选择。
Veyonda的活性成分是Idronoxil,它是一种具有肿瘤毒性和免疫肿瘤学双重作用的分子,具有独特的抗炎特性。该药已被证明能够直接杀死癌细胞,并与人体免疫系统一起消灭肿瘤。
Idronoxil可以阻断炎症细胞因子的产生,而这些细胞因子可以引起极端的炎症反应和脓毒性休克的发生。
目前Veyonda与免疫疗法、化疗和放疗联用治疗多种癌症的临床试验,正在进行中。
一项正在进行的1期临床试验(CEP-2),旨在研究Veyonda联合阿霉素作为转移性软组织肉瘤患者的一线治疗方案的可行性。
预计约有30名患者将被招募到这项开放标签、剂量递增和扩大的治疗方案中。
此前已有证据表明,Veyonda可能会改善肉瘤患者化疗后总体不良反应。
该试验是在多中心1期CEP-1试验的基础上进行的,基于Veyonda联合化疗所取得的积极结果。
好医友指出:目前软组织肉瘤治疗可选择的针对性用药并不多,Veyonda为这种难治性肿瘤的患者带来新的希望。
期待这款疗法进一步的临床数据早日出炉,并尽快应用于临床,造福更多软组织肉瘤患者。
参考来源:
https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-veyonda-for-soft-tissue-sarcoma
2022-04-06 11:26
好医友小编
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