喜讯!炎性肌纤维母细胞瘤,迎来首个靶向疗法
炎性肌纤维母细胞瘤(IMT),也被称为浆细胞肉芽肿、炎性假瘤、纤维组织细胞瘤、纤维黄色瘤和黄色肉芽肿,是一种由平滑肌细胞、结缔组细胞和免疫细胞组成的少见的中度恶性肿瘤,属于一类软组织肉瘤。
IMT这种肿瘤比较特殊,因为大多数浸润性不强,也极少转移,难以归为恶性肿瘤,但也有部分病例恶性程度较高,值得警惕。
IMT由炎性细胞和间质梭形细胞组成,可发生在任何部位,多见于肺(肺部炎性肌纤维母细胞瘤)及盆腹腔软组织,好发于儿童和年轻成人软组织和实质器官。
IMT尚无标准疗法,手术切除仍是主要的治疗方法。完整切除单一孤立病灶可能治愈,但治疗后有复发的可能。对于无法手术的患者,还可采用化疗、糖皮质激素和非甾体抗炎药等。
不过,大约70%的IMT病例中携带ALK基因改变,这意味着靶向治疗有望成为标准治疗选择。
近日,美国FDA批准ALK靶向药克唑替尼(Crizotinib,Xalkori)用于治疗1岁及以上患有不可切除、复发或难治性炎性ALK阳性肌纤维母细胞瘤 (IMT) 成人和儿童患者。
克唑替尼是一种ALK酪氨酸激酶抑制剂,此前被FDA批准用于治疗ALK阳性或ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌患者,以及某些全身性间变性大细胞淋巴瘤患者。
克唑替尼此次最新获批基于2项多中心、单臂、开放标签试验ADVL0912和A8081013的安全性和有效性结果,这两项试验的主要研究终点是客观缓解率 (ORR)。
结果显示
◎ 在ADVL0912试验中,14名儿童患者的ORR为86%;
◎ 在A8081013试验中,7名成年患者的ORR为71%;
关于安全性
◎ 儿童患者最常见的不良反应是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。
◎ 成人患者最常见的不良反应是视力障碍、恶心和水肿。
Xalkori推荐剂量
◎ 儿童患者推荐剂量为280mg/m2,每天口服两次。
◎ 成人患者推荐剂量为250mg,每天口服两次。
好医友介绍:IMT被世卫组织归类为中度恶性肿瘤,多数情况下,儿童炎性肌纤维母细胞瘤为良性,总存活率超过90%。
不过,儿童癌症的治疗需要慎之又慎,以免治疗产生的副作用(如第二原发癌)影响孩子的一生。靶向疗法等精准疗法的获批,无疑将给IMT患者带来福音。
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参考来源:
https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-crizotinib-for-alk-positive-inflammatory-myofibroblastic-tumors
2022-07-19 11:33
好医友小编
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