骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一组密切相关的血液癌症，其特征是健康红细胞、白细胞和血小板无法有效生成，可导致贫血和频繁感染。

　　MDS患者通常需要输血来增加循环中健康红细胞的数量，而频繁输血则会增加铁超载、输血反应和感染的风险。

　　依赖红细胞输血的患者总生存期明显短于不依赖输血的患者，部分原因是铁超载或更严重的骨髓疾病比不依赖输血的患者更严重。

　　》》 Reblozyl

　　近日，美国FDA已经批准Reblozyl新适应症，用于治疗极低至中等风险MDS成人患者，这些患者未接受过促红细胞生成剂，可能需要定期输注红细胞。

　　Reblozyl(luspatercept)是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。它的给药频率也较低，每3周皮下注射1次。

　　此次批准是基于关键3期COMMANDS试验的中期结果。

　　356名患者以1:1的比例随机分配接受Reblozyl或阿法依泊汀治疗24周。

　　试验的主要终点是红细胞输血独立性(RBC-TI)持续12周，平均血红蛋白(Hgb)增加至少1.5g/dL。

　　结果显示：

　　1、Reblozyl组有58.5%的患者在至少12周内达到RBC-TI，并且在前24周内平均Hgb增加至少1.5g/dL，阿法依泊汀组只有31.2%。

　　2、此外，在血液学改善、RBC-TI至少24周等次要终点方面，Reblozyl组也优于阿法依泊汀组。

　　3、Reblozyl治疗最常见的不良反应是腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。

　　好医友指出：

　　“对于低风险MDS患者而言，目前的标准疗法在控制贫血方面疗效不佳。

　　此次新疗法获批是一个重要里程碑，它可提供持久且更有效的治疗选择，以及更方便和更少的给药频率。”

　　参考来源：

　　https://www.thailandmedical.news/news/pharma-news-u-s-fda-approves-bristol-myers-squibb-s-reblozyl-as-first-line-treatment-for-anemia-in-adults-with-lower-risk-myelodysplastic-syndromes