每年9月的第2个星期四是世界骨髓增殖性肿瘤(MPN)日。今年的世界骨髓增殖性肿瘤(MPN)日刚过去不久，今天我们介绍骨髓增殖性肿瘤的一种——骨髓纤维化

　　骨髓纤维化是一种进展性的罕见恶性血液肿瘤，由JAK-STAT信号传导失调所致，它起病隐匿，症状主要表现为全身症状、脾明显肿大和进行性贫血。

　　约有一半符合JAK抑制剂治疗条件的骨髓纤维化患者，存在中度至重度贫血。

　　然而，目前获批的JAK抑制剂仅能改善全身症状和脾肿大，并会导致骨髓抑制。这容易引起贫血恶化，导致需要降低药物剂量，因此治疗效果也会大打折扣。这类患者的治疗选择十分有限。

　　》》 Ojjaara

　　近日，美国FDA已批准Ojjaara上市，用于治疗中度或高风险骨髓纤维化患者。包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化成人贫血患者。

　　Ojjaara(Momelotinib)是一种具有差异化作用机制的靶向JAK1、JAK2与ALK2的新药，通过抑制JAK1和JAK2可改善全身症状和脾肿大。同时，它还能抑制ALK2，进而改善骨髓纤维化相关的贫血。

　　此次获审是基于关键性临床3期试验MOMENTUM的数据和SIMPLIFY-1临床3期试验中成人贫血患者亚群的数据。

　　MOMENTUM试验旨在评估Ojjaara治疗和减少疾病关键特征的安全性和有效性，包括症状、输血和脾肿大。

　　共纳入195名既往接受过JAK抑制剂治疗的患者，按2:1随机分配。

　　试验的主要终点是根据骨髓纤维化症状评估表，在第24周结束前的28天内，TSS较基线降低≥50%。

　　关键的次要终点包括第24周结束前≥12周的TI率，血红蛋白水平≥8g/dL，以及第24周时脾容量较基线减少≥35%的SRR。

　　结果显示：Ojjaara达到所有主要和关键次要终点。

　　1、24周时TSS较基线降低≥50%患者比例：Ojjaara组为24.6%，对照组为9.2%;

　　2、24周时不依赖输血的患者比例：Ojjaara组为30.8%，对照组为20%;

　　3、脾脏体积减少超过35%的患者比例：Ojjaara组为23.1%，对照组为3.1%。

　　4、试验中常见的不良反应为血小板减少、疲乏、头晕、腹泻和恶心等。

　　好医友医疗网血液肿瘤专家指出：

　　“这是首个获批用于新确诊和经治的、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，它在缓解症状、脾脏应答和控制贫血方面具有统计学显著性的改善，且这一改善极具临床价值。”

　　参考来源：

　　https://www.ajmc.com/view/fda-approves-momelotinib-for-myelofibrosis-with-anemia