近日，美国FDA已批准Tafinlar + Mekinist组合的新适应症，用于1岁及以上伴有BRAF V600E突变的不可切除或转移性实体瘤人群。这些患者既往接受治疗后疾病发生进展，且没有理想的替代治疗方案。

　　BRAF突变已被明确为各种实体瘤生长的驱动因素，包括在III期试验中难以研究且治疗选择通常有限的罕见癌症类型。BRAF V600E是最常见的BRAF突变类型，占BRAF突变癌症的90%，可驱动20多种不同类型的肿瘤生长。

　　》》 联合疗法

　　Tafinlar(达拉菲尼)是一种BRAF抑制剂，而Mekinist(曲美替尼)是一种细胞外信号调节激酶抑制剂(MEK抑制剂)。

　　它们分别针对RAS/RAF/MEK/ERK通路中的丝氨酸/苏氨酸激酶家族BRAF和MEK1/2中的不同激酶。

　　在此前公布的II期ROAR篮子研究和NCI-MATCH子方案H研究中，Tafinlar+Mekinist对BRAF V600E实体瘤患者的总缓解率高达80%，包括高级别和低级别胶质瘤、胆道癌和某些妇科和胃肠道癌症。

　　另一项研究(Study X2101)也证明了Tafinlar+Mekinist在儿科患者中的临床益处和可接受的安全性特征。

　　在这些研究中观察到的Tafinlar+Mekinist的安全性与其他已批准适应症的已知安全性一致。

　　好医友介绍：

　　“Tafinlar+Mekinist是首个也是目前唯一一个获批治疗泛癌种的携带BRAF V600E突变实体瘤的BRAF/MEK抑制剂组合，同时也是唯一一个获批用于儿科患者的BRAF/MEK抑制剂组合。”

　　值得一提的是，好医友被投企业徐诺药业的新一代广谱-RAF抑制剂XP-102用于治疗多种实体瘤的全球多中心临床1/2a期临床研究已获FDA批准，目前正在积极推进中，未来有望成为一款“广谱抗癌药”治疗多种实体瘤，值得国内肿瘤患者期待。

　　参考来源：

　　https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-tafinlar-mekinist-receives-fda-approval-first-tumor-agnostic-indication-braf-v600e-solid-tumors