骨髓纤维化(MF)是一种骨髓癌症，可导致纤维瘢痕组织形成，导致严重贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。伴有严重血小板减少症的患者，在骨髓纤维化患者中估计占1/3以上。

　　严重血小板减少症是指血小板计数低于50x109/L，其总生存期仅为15个月。

　　近年来，虽然已有多个骨髓纤维化靶向药物获批，但目前还没有药物专门治疗伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者。

　　近日，好消息终于传来：

　　FDA已批准Pacritinib (Vonjo)用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

　　Pacritinib是一款口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液肿瘤的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。

　　此外，由于Pacritinib对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，该药物还可用于治疗急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、慢性粒单核细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。

　　研究人员表示，Pacritinib目前已在临床试验多年，主要用于骨髓纤维化，在临床开发早期被认为是一种有效的JAK2抑制剂，可以避免抑制JAK2和相关JAK1的许多抑制作用。

　　FDA基于3期PERSIST-1和PERSIST-2试验的结果批准了该药。

　　PERSIST-1纳入了327名骨髓纤维化患者，他们分别接受Pacritinib和安慰剂治疗。

　　结果显示：治疗24周后，Pacritinib组有19%的患者达到了脾脏缩小35%或以上，而对照组只有5%。

　　PERSIST-2纳入了311名骨髓纤维化同时伴有血小板减少症的患者，研究的主要终点是比较Pacritinib和安慰剂治疗的疗效。

　　患者分为3组，第1组患者每天接受一次Pacritinib治疗;第2组患者每天接受两次Pacritinib治疗;第3组患者接受安慰剂治疗。

　　结果显示：与对照组相比，每天两次Pacritinib治疗具有更好的疗效。每天两次的pacritinib治疗组中，有29%的患者脾脏减少35%或以上，而在对照组只有3%。

　　好医友医疗网血液肿瘤专家Minch Fong博士介绍，骨髓纤维化伴严重血小板减少症已被证明会导致不良的生存结果以及衰弱症状，有限的治疗选择使这种疾病成为一个亟待满足的医疗需求领域。

　　Pacritinib的获批为患有细胞性骨髓纤维化的患者提供了一种新的、有效和安全的治疗选择。

　　参考来源：

　　https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-pacritinib-for-patients-with-myelofibrosis-and-severe-thrombocytopenia

　　https://www.onclive.com/view/fda-approves-pacritinib-for-intermediate-or-high-risk-myelofibrosis