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肿瘤性骨软化症迎来首个新疗法Crysvita

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2020年06月24日 16:32   浏览数: 次   来源:好医友

“软骨头”可不是个好词,常形容那些不勇敢的人。但真正的“软骨头”,其实是病——骨软化症。根据破坏骨矿化的不同因素,骨软化症可分为不同种类,肿瘤相关性骨软化症就是其中一种。

近日,美国FDA批准Crysvita (Burosumab-Twza)注射液用于治疗2岁及以上的肿瘤诱导骨软化症(TIO)患者。

什么是肿瘤诱导骨软化症(TIO)?

肿瘤诱导骨软化症(TIO)是一种罕见病,其特点是肿瘤导致骨骼虚弱软化。与TIO相关的肿瘤(间充质瘤较常见)会释放过量的成纤维细胞生长因子23 (FGF23),这是一种肽激素样物质,可通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。

磷酸盐是一种电解质,在骨骼维护、细胞能量产生和神经功能中发挥重要作用。一旦磷酸盐被过度消耗,就会出现严重的低磷血症,包括骨软化、肌肉无力、疲劳、骨痛和骨折等症状。

Crysvita:全球首个FGF-23靶向单抗

Crysvita是全球首个直接靶向FGF-23的重组全人单克隆IgG1抗体。Crysvita可结合并抑制FGF-23的生物活性活性,通过阻断患者体内过多的FGF-23生成,来促进肾脏对磷酸盐的吸收以及活性维生素D的产生,从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。

因此,低磷血症和骨矿化缺陷可以得到改善。2018年4月,Crysvita首次获得FDA批准用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症(XLH),目前已拓展用于年龄低至6个月大的婴儿患者。

肿瘤诱导骨软化症(TIO)治疗的关键在于,识别和切除引起这种疾病的肿瘤。然而,约有一半的TIO患者无法通过手术切除肿瘤。现有的治疗手段包括口服磷酸盐以及活性维生素D替代品,这些治疗效果往往很有限。

FDA药物评估和研究中心普通内分泌科的代理主任Theresa E. Kehoe博士说:“作为首个获得FDA批准治疗这种衰弱性疾病的疗法,Crysvita可以帮助增加血液中的磷酸盐水平,这为无法发现或切除肿瘤的TIO患者提供了重要的治疗选择。”

试验:评估安全性和有效性

此次批准是基于两项单臂Ⅱ期临床试验的研究结果。这两项研究共纳入了27名TIO患者,对Crysvita的安全性和有效性进行了评估。

两项研究中,患者每四周接受一次Crysvita治疗。

1.第一项研究显示,一半的患者在第24周达到正常的磷酸盐水平,并在第144周维持正常或接近正常的磷酸盐水平。

2.第二项研究显示,69%的参与者在第24周达到正常的磷酸盐水平,并在第88周维持正常或接近正常的磷酸盐水平。

3.在第一项研究中,对患者的骨骼扫描结果也表明与骨软化有关的骨骼病变已经愈合。

服用Crysvita最常见的副作用是牙脓肿、肌肉痉挛、头晕、便秘、注射部位反应、皮疹和头痛。据报道,服用Crysvita的患者中也有人出现了过敏反应,如皮疹和荨麻疹。

专家提醒:如果发生严重的超敏反应,应停用Crysvita,并向医生咨询进一步治疗方法。此外,高于正常水平的磷可能会增加肾钙质沉着症的发生风险(当过多的钙沉积在肾脏时发生的一种疾病)。

注意:这些人不能用Crysvita

1.口服磷酸盐或活性维生素D的患者

2.血清磷酸盐水平处于或高于其年龄正常范围的患者

3.严重肾功能损害或终末期肾病患者

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