葡萄膜黑色素瘤(UM)是一种非常罕见的黑色素瘤，它不是长在皮肤上，而是起源于眼球内血管膜的恶性肿瘤。

　　这种肿瘤恶性度高、易转移，约有半数的UM患者在疾病过程中发生肝转移。

　　而UM患者一旦发生转移，生存期很短，肝功能衰竭往往是导致死亡的原因。此类患者亟需安全有效的治疗手段。

　　》》 Hepzato

　　近日，美国FDA已批准Hepzato系统(melphalan/肝脏输送系统)作为转移性葡萄膜恶性黑色素瘤(mUM)成人患者的肝导向治疗。这些患者不可切除的肝转移病变影响肝脏不足50%，且没有肝外疾病，或肝外疾病仅限于骨骼、淋巴结、皮下组织或肺部，且适于切除或放射治疗。

　　Hepzato系统是一个组合产品，通过Delcath的肝脏输送系统直接将已经获批的化疗药物melphalan输送到肝脏。

　　该批准是基于单臂、多中心、开放标签、3期FOCUS试验的数据。

　　91名患者入组，患者每隔6~8周接受治疗，最多接受6次治疗。

　　试验的主要终点是由独立审查委员会评估的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。

　　结果显示：

　　1、肝脏及肝外病变患者的ORR为36.3%，其中7.7%的患者完全缓解，28.6%的患者部分缓解。

　　2、在应答者中，中位DOR为14个月，70%的患者DOR持续至少6个月，30%的患者DOR持续至少12个月。

　　3、在接受治疗的患者中观察到的疾病控制率(DCR)为73.6%。

　　4、至于安全性，最常见的不良反应是血小板减少、疲劳、贫血、恶心等。

　　好医友医疗网眼科肿瘤专家表示：

　　“Hepzato系统是FDA批准用于mUM治疗的首款肝导向疗法，可将化疗药物直接给药至肝脏，从而使目标组织中的药物暴露量更高，而且不会增加全身毒性。”

　　参考来源;

　　https://www.empr.com/home/news/hepzato-kit-approved-for-unresectable-hepatic-dominant-metastatic-uveal-melanoma/