葡萄膜黑色素瘤(UM)是一种高侵袭性黑色素瘤，比较特殊的是，它起源于眼睛葡萄膜区的黑色素细胞。它也是成年人眼内最常见的原发性恶性肿瘤。

　　有超过50%的UM患者会发生全身转移性(肝转移最常见)，难以通过手术治疗，生存率极低，许多患者在发生转移后一年内死亡。

　　近些年来，免疫检查点抑制剂的应用，已改变了皮肤黑色素瘤患者的生存结局。然而，由于转移性葡萄膜黑色素瘤对免疫疗法不敏感，免疫疗法几乎无效。

　　目前，葡萄膜黑色素瘤患者普遍缺乏有效的治疗方法，也尚无获批的标准疗法。特别是转移性葡萄膜黑色素瘤，30多年来，患者的预后并无明显改善，亟需更有效的疗法。

　　近日，终于有好消息传来，美国FDA已批准Kimmtrak(tebentafusp-tebn)用于治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)成人患者。

　　Kimmtrak是FDA批准的首款用于治疗mUM的疗法，也是首款获得监管批准的T细胞受体治疗药物。

　　Tebentafusp-tebn是一种双特异性蛋白，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。该试剂靶向gp100，这是一种在黑色素细胞和黑色素瘤中表达的谱系抗原。

　　Kimmtrak的获批是基于一项3期临床试验(IMCgp100-202)的结果。

　　该试验在先前未接受治疗的mUM患者中开展，评估了Kimmtrak作为单药治疗的疗效和安全性。

　　共有378名患者参与，他们以2：1的比例被随机分为两组，一组接受Kimmtrak治疗，另一组接受活性对照药物治疗。研究的主要终点是总生存期(OS)。

　　结果显示：

　　· 与对照组治疗相比，Kimmtrak组治疗在OS方面具有临床统计学意义的改善(21.7个月 vs 16个月)。

　　· Kimmtrak组的1年总生存率为73.2%，而对照组为58.5%。

　　· Kimmtrak作为一线治疗，将患者死亡风险降低49%。

　　Kimmtrak组中最常见的治疗相关不良事件包括皮疹、发热和瘙痒。

　　好医友医疗网眼科肿瘤专家Prithvi Mruthyunjaya博士表示，以往对于转移性葡萄膜黑色素瘤尚无经验证的标准疗法，而Kimmtrak的获批上市，代表了转移性葡萄膜黑色素瘤治疗模式的重大改变，并首次为这些侵袭性肿瘤患者带来了希望。