肺癌是全球致死率最高的癌种之一，也是我国最高发的癌症，相对5年生存率在20%左右。

　　非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌类型，约80%-85%的肺癌属于这一类。

　　有一部分NSCLC患者的肿瘤中会出现MET基因组失调，使其对治疗的抵抗更强而产生了耐药性。

　　近日，美国FDA授予Vebreltinib(APL-101)孤儿药称号，用于治疗携带MET基因组肿瘤突变的NSCLC患者。

　　c-MET酪氨酸激酶受体的失调与恶性肿瘤的发展有关，激活性突变的一种类型是由于MET mRNA的异常剪接而导致14号外显子跳跃突变。

　　MET扩增是一种潜在的致癌驱动因子，在新诊断的NSCLC中约占3%，在一些接受靶向TKI治疗(如EGFR抑制剂)的NSCLC患者中，也会出现治疗耐药情况。

　　Vebreltinib是一种靶向c-MET的新型小分子激酶抑制剂。已在多种临床前c-MET失调的人类胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌异种移植动物模型和人源性异种移植模型(PDX)中表现出较强的肿瘤抑制作用。

　　全球II期SPARTA试验正在评估Vebreltinib在MET基因组失调的NSCLC和其他实体瘤患者中的疗效，由7个队列组成。

　　试验的主要终点是根据实体瘤疗效评价标准(RECIST)或肿瘤类型的相关评价标准，通过总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)评估疗效。

　　次要终点包括不良事件的发生率和严重程度以及其他疗效指标，包括疾病进展时间、无进展生存期和总生存期。

　　好医友医疗网肺癌专家指出：

　　近年来，MET抑制剂的研究层出不穷，赛沃替尼、Tepotinib和卡马替尼3款药物已获批用于治疗MET 14外显子跳跃突变的非小细胞肺癌患者。

　　Vebreltinib获得孤儿药认定，有望帮助MET基因突变的NSCLC患者从靶向治疗中获益。期待该疗法在将来获得更好的临床数据，并尽早获批，为这类患者带来新的治疗选择。

　　参考来源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-vebreltinib-for-nsclc-with-met-aberrations