多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤，发病率高于白血病，好发于老年群体。在2020年，全球约有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤。

　　自体干细胞移植(ASCT)是多发性骨髓瘤标准疗法，可延长患者的生存期。而ASCT的成功取决于治疗过程中干细胞的充分动员。

　　美国移植和细胞治疗学会指南推荐的采集目标为根据患者体重，每公斤采集300-500万个CD34阳性细胞。

　　据统计，高达47%的患者在单次采治疗后难以收集足够用于ASCT的干细胞数量。

　　》》 Aphexda & Filgrastim

　　近日，美国FDA已批准Aphexda与Filgrastim联用，将造血干细胞动员到外周血中，用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。

　　Aphexda是美国近十年来批准的首个干细胞动员治疗多发性骨髓瘤的创新药物。

　　Aphexda(motixafortide)是一款创新CXCR4抑制剂，通过皮下注射给药。

　　此次批准是基于一项分为两部分的3期GENESIS试验的结果，这是一项随机、双盲研究，评估了Aphexda+Filgrastim与安慰剂+Filgrastim在动员造血干细胞用于多发性骨髓瘤患者自体移植方面的安全性和有效性。

　　第一部分包含12名接受Aphexda+Filgrastim治疗的患者，旨在确定药物使用剂量;

　　第二部分包含122名患者。

　　结果显示：

　　1、Aphexda组有67.5%的患者在两次单采治疗中达到干细胞实现采集每公斤≥600万个CD34阳性细胞的目标，安慰剂组为9.5%。

　　2、根据实验室的测量，Aphexda组有92.5%的患者在最多两次单采治疗中达到干细胞采集目标，安慰剂组为21.4%。

　　3、Aphexda与Filgrastim联合方案显示出良好的耐受性以及安全性特征。

　　好医友介绍：

　　“这是十年来首个在多发性骨髓瘤干细胞动员方面获批的创新药物，有望让更多患者获得标准治疗机会。”

　　参考来源：

　　https://ir.biolinerx.com/news-releases/news-release-details/biolinerx-announces-fda-approval-aphexdatm-motixafortide