多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓的浆细胞的血液肿瘤，好发于50-60岁中老年人群，近年来发病率呈增长趋势。目前在我国的发病率约为3/10万人，在恶性血液系统肿瘤中排名第二。

　　过去，多发性骨髓瘤曾一度缺乏有效治疗手段。近十几年来，随着医学技术的进步，多发性骨髓瘤治疗的“弹药库”日益丰富。

　　目前，多发性骨髓瘤主要的治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体以及CAR-T疗法，但多数患者会面临复发和疾病进展，目前尚无法被治愈。

　　近日，美国FDA已授予在研新型CAR-T疗法ALLO-605“孤儿药”资格(ODD)，用于治疗晚期多发性骨髓瘤。

　　ALLO-605是一种异基因、基因编辑的CAR-T细胞疗法，靶向癌细胞表面的B细胞成熟抗原(BCMA)。BCMA是多发性骨髓瘤细胞上普遍表达的抗原，是已得到验证的抗癌靶点。

　　该研究药物此前曾获FDA的快速通道指定。

　　目前，FDA已批准了2款治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。然而，现有的CAR-T细胞疗法均为自体CAR-T疗法，即需要提取患者自身的T细胞进行“改造”再回输。

　　这相当于是“私人定制”，不仅难度高、耗时长、价格高，而且患者往往前期都已经过大量治疗，免疫细胞被严重削弱，限制了临床获益。

　　如何在保证疗效的同时，将CAR-T细胞“改造”过程简化、标准化呢?最好是有能随时取用的“现货”。而同种异体CAR-T疗法(用其他健康人的T细胞)，成为CAR-T疗法未来的方向，可有效解决自体CAR-T疗法的痛点，让更多患者受益。

　　而ALLO-605正属于“通用型”CAR-T疗法，其来源于健康供者提供的诱导多能干细胞，并使用其专有的TurboCAR平台提高疗效，值得期待。

　　目前，ALLO-605正在接受一期临床试验(IGNITE)。

　　该剂量递增研究旨在评估ALLO-605用于复发/难治性多发性骨髓瘤，或其他BCMA阳性恶性肿瘤患者的安全性、可行性和推荐的2期剂量。

　　该临床试验将CAR-T细胞疗法与ALLO-647(一种CD52导向的单克隆抗体)结合使用，作为ALLO-605输注前的淋巴清除方案的一部分。

　　据介绍，获得“孤儿药”资格，意味着这款潜在同种异体CAR-T疗法将在研发、审批环节得到FDA“特殊关照”，有望更快应用于临床。

　　好医友指出，随着各类新疗法的不断涌现，多发性骨髓瘤患者的预后得到明显改善，生存期显著延长。

　　如今多发性骨髓瘤完全缓解率从5%提高到70%，平均生存期可以超过5年，这给高龄及伴合并症患者带来了福音。期待更多新疗法获批，让多发性骨髓瘤成为真正意义上的慢性病。

　　参考来源：

　　https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20220428/fda-grants-orphan-drug-designation-to-offtheshelf-cart-for-advanced-multiple-myeloma