在我国，多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病，成为第二大血液肿瘤。

　　多发性骨髓瘤是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病，主要发病于60岁以上人群，它被认为是不可治愈的血液肿瘤。

　　多发性骨髓瘤目前主要的治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和单克隆抗体，但多数患者会面临复发和疾病进展，目前尚无法被治愈。

　　近日，美国FDA批准西达基奥仑赛(Cilta-Cel，Carvykti)上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

　　该疗法是由杨森公司和传奇生物合作开发，成为中国首个获FDA批准的细胞疗法，也是FDA批准的第二个治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。

　　目前，FDA已批准6款CAR-T疗法上市，均用于治疗血液肿瘤。其中Cilta-Cel和Ide-Cel两款靶向BCMA，其他4个都是靶向CD19。

　　此前，Cilta-Cel曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格。

　　Cilta-Cel是一种靶向BCMA的CAR-T疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域，及两个BCMA的抗体结构域。旨在增加其靶向癌细胞的综合能力，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤。

　　FDA此次的批准是基于一项关键性Ib/II期CARTITUDE-1研究结果，该研究评估了Cilta-Cel在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效。

　　一共有97名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参加试验，这些患者之前经过多种前期疗法治疗，如蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节药物(IMiD)、抗CD38抗体等。

　　临床试验数据显示：

　　在近两年的随访中，总体缓解率为98%，完全缓解率为83%;

　　两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%。

　　至首次缓解的中位时间为一个月，至最佳缓解的中位时间为2.6个月，至完全缓解及以上的中位时间为2.9个月。

　　好医友医疗网血液肿瘤专家Alexander Gaitanis博士介绍，对于大多数多发性骨髓瘤患者来说，治疗的过程是一个不断缓解和复发的循环，只有少数患者经末线治疗后获得了深度缓解。

　　这项研究表明，Cilta-Cel在经过多线治疗后的多发性骨髓瘤患者群体中，仍能提供深度的缓解和长期无治疗间隔。

　　Cilta-Cel的获批将为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。

　　参考资料：

　　https://www.onclive.com/view/fda-approves-cilta-cel-for-relapsed-refractory-multiple-myeloma