急性髓系白血病(AML)是一种进展迅速的恶性血液肿瘤，它影响的髓系细胞通常会分化成不同类型的成熟血液细胞，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，常常病情凶险，如不及时治疗，可导致多脏器功能受损，甚至危及生命。

　　AML常见于老年人，由于存在高龄、合并症多、不良染色体核型多、前驱血液系统疾病等不利预后因素，老年患者的长期存活率仍很低，5年生存率仅5%~10%。(据官方通告，长者就是因白血病合并多脏器功能衰竭去世)

　　大约一半的AML患者在接受治疗后会复发。患者的预后和生活质量会随着复发而下降，后续治疗选择十分有限。

　　近日，美国FDA已批准Rezlidhia(Olutasidenib)上市，用于治疗复发或难治性AML患者，这些患者皆携带敏感的IDH1突变。

　　Rezlidhia是一款针对IDH1的口服小分子抑制剂，通过抑制突变IDH1降低2-羟基戊二酸(2-HG)水平和恢复正常髓系细胞的分化。

　　异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，其活性可促进恶性血液肿瘤和实体瘤的生长。6-8%的AML患者携带IDH1突变。

　　本次批准是基于一项开放标签2期临床试验数据的支持。

　　该研究评估了Rezlidhia单药治疗在147名mIDH1 R/R AML患者中的疗效。主要终点是完全缓解(CR)+完全缓解伴血液学部分恢复(CRh)的复合终点。

　　结果显示：

　　1、在携带mIDH1 R/R AML患者中，CR+CRh缓解率为35%，中位缓解持续时间为25.9个月。

　　2、Rezlidhia耐受性良好，不良反应的特征与接受治疗的AML患者经历的症状和特征一致。

　　好医友医疗血液肿瘤专家Gary J.Schiller博士介绍：

　　“目前临床上，mIDH1R/RAML成人患者的治疗选择非常有限，且预后较差。新疗法的获批，为这类患者提供一种有效且安全性良好的口服治疗新选择。”

　　参考来源：

　　https://finance.yahoo.com/news/rigel-announces-u-fda-approval-220300095.html