急性髓性白血病(AML)是一种进展迅速、治疗难度大的血癌，它是造血前体细胞中一系列基因突变的结果。

　　AML主要发病于老年人，65岁以上患者占病例的一半以上。多数患者化疗无效，进展为复发/难治性AML，死亡率很高，被称为“银发杀手”。

　　AML治疗可分为强化和非强化治疗。对于老年患者，由于通常有其他合并症，无法耐受强化治疗，因此只能采取非强化治疗，但疗效并不理想，五年生存率约为29.5%。

　　近日，美国FDA已批准Tibsovo(Ivosidenib)与阿扎胞苷(Vidaza)联用，一线治疗携带IDH1突变的AML患者。这些患者年龄须在75岁以上或因患合并症无法接受强化诱导化疗。

　　Tibsovo是一款口服选择性小分子IDH1抑制剂，它能靶向作用于IDH1代谢通路，抑制突变IDH1酶的活性，以防止代谢产物2-HG的积累，从而起到抗癌作用。

　　此次批准是基于一项全球性3期临床试验数据，该研究评估了Tibsovo加阿扎胞苷对先前未经治疗的IDH1突变AML患者的疗效。

　　该研究共入组146名患者，中位年龄为75.5岁。主要终点包括无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)。

　　试验结果显示：

　　· 与化疗相比，Tibsovo显著改善了患者的EFS(37%Vs 12%)。

　　· OS方面，Tibsovo组的中位OS为24个月，对照组仅有7.9个月。

　　· 24周时，Tibsovo组的总缓解率为62.5%，对照组为18.9%。

　　研究人员表示：Tibsovo是首个针对癌症代谢的疗法，与阿扎胞苷联用在无事件生存期和总生存期方面表现出令人惊喜的显著获益。

　　好医友医疗网血液肿瘤专家Gary Schiller博士介绍，AML患者，尤其是那些新诊断且不符合强化治疗的患者，治疗选择十分有限。

　　此次Tibsovo与阿扎胞苷联合疗法的获批，代表了携带IDH1突变的这类AML患者在治疗方案上取得重大进步，有望改变目前的治疗困境。

　　参考来源：

　　https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-ivosidenib-plus-azacitidine-for-previously-untreated-idh1-mutated-aml