幼年型粒-单核细胞白血病(JMML)是一种罕见的克隆性造血干细胞增生异常性疾病，多发生在幼年期。

　　该病兼有骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓增殖性疾病(MPD)特征的疾病，约占儿童白血病的3%～5%。

　　JMML预后很差，多数患者生存期低于2年，被称为“儿童白血病之王”。

　　JMML目前尚无特效药物可治愈，造血干细胞移植(HSCT)是目前能治愈该病的唯一方法，但接受HSCT治疗的总生存率也仅50%左右，且高昂的医疗费用和移植风险，使得很多家属对该病望而却步。

　　好消息是，近日，FDA已批准阿扎胞苷(Vidaza)用于治疗新诊断的幼年骨髓单核细胞白血病患儿。

　　阿扎胞苷为胞嘧啶核苷类似物，是一种核苷代谢抑制剂。其细胞毒性作用可以使快速分裂的细胞死亡，通过多种机制发挥其抗肿瘤作用，同时可以掺入肿瘤细胞RNA和DNA中，有效抑制DNA合成，并且阻碍RNA和蛋白质的合成，还包括对骨髓中异常造血细胞的细胞毒性和DNA的甲基化不足。

　　此次批准得到了一项国际多中心、开放标签试验数据的支持，该研究评估了在28名JMML患儿中Vidaza的安全性和有效性。

　　该试验的主要终点是3个月时的有效缓解率，有效率包括完全缓解或部分缓解。

　　结果显示：

　　· Vidaza组有50%的患者有明确的临床反应，包括3例完全缓解和6例部分缓解。

　　· 中位缓解时间为1.2个月。94%的患者继续接受HSCT，平均移植时间为4.6个月。

　　· 38%需要输注血小板的患者在第3周期治疗后没有输注血小板。在继续接受HSCT的17名患者中，82%患者在平均23.8个月的随访中无白血病。

　　· 关于安全性，最常见的影响包括发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。

　　对于JMML的治疗，FDA建议1个月至1周岁或体重小于10kg的患儿推荐剂量为2.5 mg/kg。对于1周岁以上且体重超过10kg的患儿，推荐的剂量为75 mg/kg。

　　好医友提醒，JMML在临床上并无太多的治疗选择，治疗方案单一且疗效不佳是该病预后不佳的原因之一。而如今随着阿扎胞苷的获批，相信会改变JMML患者这种困境。

　　参考来源：

　　https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-azacitidine-for-newly-diagnosed-juvenile-myelomonocytic-leukemia