2021年上半年，美国FDA一共批准的50多种疗法中，多个创新疗法获得首批。首批疗法不仅为患者带来全新的治疗选择，还对药物研发产生重大影响，促进更多创新药物的研发，造福广大患者。

　　那今年上半年，哪些创新疗法获得首批呢?好医友为您盘点部分重点药物：

　　01、创新双靶向药治疗淋巴瘤

　　2月初，创新PI3Kδ和CK1-ε双靶向药Umbralisib获批，治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。

　　这是首款也是目前唯一一个口服PI3Kδ和CK1ε抑制剂，为这类经历多重治疗后疾病仍复发的患者提供了一种新的口服药选择。

　　02、复发耐药的MM

　　多发性骨髓瘤(MM)是比白血病更高发的第二大恶性血液肿瘤。　　MM的疗法虽多，但复发耐药已经成为MM患者的“魔咒”。而且，大多数患者会在确诊后五年内死亡，生存率极低。

　　不过，患者在今年迎来了更多的创新疗法，有望破除MM多重耐药的治疗困境。

　　① 全球首个抗癌肽偶联药物

　　3月，首个抗癌肽偶联药物Melflufen(又名Pepaxto)获加速批准，与地塞米松联用，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤(MM)成年患者。这些患者已接受至少四种疗法，并产生耐药性。

　　Melflufen是FDA批准的首个抗癌肽偶联药物(PDC)，同时也是一种首创的、靶向氨肽酶的PDC。其原理与抗体偶联药类似，不过成本相对较低、工艺相对简单，前景良好。

　　② 全球首个靶向BCMA的CAR-T疗法

　　同月，靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma获批，治疗复发性/难治性MM成年患者，这些患者先前至少接受过4种疗法后疾病仍然进展。

　　Abecma是首个获批治疗MM的靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，一次输注，破解多发性骨髓瘤耐药。

　　在关键临床试验中，大多数(72%)患者获得了快速而持久的治疗反应。

　　03、复发性心包炎首个创新疗法

　　3月，复发性心包炎迎来首款也是目前唯一的疗法——IL-1抑制剂Rilonacept(Arcalyst)，降低了心包炎的复发风险。

　　约30%的心包炎患者会经历复发，严重影响患者的生活质量，限制身体活动，并导致频繁的急诊就诊和住院。

　　Rilonacept治疗后，患者能迅速产生应答，大大降低复发性心包炎事件的风险，帮助患者更好、更便捷地控制疾病反复发作。

　　04、子宫内膜癌首个PD-1免疫疗法

　　4月，复发或晚期子宫内膜癌患者迎来首个抗PD-1抗体Dostarlimab(Jemperli)。这些患者在接受含铂化疗治疗后疾病仍进展，并且其携带特定遗传表征错配修复缺陷(dMMR)。

　　这是FDA批准的首个治疗子宫内膜癌的抗PD-1疗法。

　　在一项临床试验中，Dostarlimab治疗组患者的客观缓解率为42.3%，其中93%的患者持续缓解半年以上。

　　子宫内膜癌多发生在40岁以上的女性患者中，早期可通过手术治愈，而复发患者的临床选择较少。Dostarlimab为这类患者带来一种新的治疗选择。

　　05、淋巴瘤首款抗体偶联药

　　4月，抗体偶联药物Zynlonta获批，治疗接受过2次或以上全身疗法的复发/难治性的大B细胞淋巴瘤成年患者。

　　这是FDA批准的首个也是目前唯一一个靶向CD19的抗体偶联药物(ADC)。

　　在关键试验中，Zynlonta显示出48.3%的总缓解率，且能持续缓解一年以上。

　　一线治疗失败的大B细胞淋巴瘤患者，无病生存的机会大大减少。而Zynlonta还能使得历经干细胞移植或CAR-T细胞疗法失败的患者缓解，能大大造福淋巴瘤耐药患者。

　　06、首个创新C3抑制剂

　　5月，首款C3补体抑制剂Empaveli获批，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成年患者。这是梦中“杀手”——罕见血液病PNH目前唯一的一种C3靶向疗法。

　　接受Empaveli治疗后，PNH患者能够增加血红蛋白，减少输血需求，大大改善生活质量。

　　07、溃疡性结肠炎首款S1P受体调节剂

　　6月，首款S1P受体调节剂Zeposia(Ozanimod)获批适应症，治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)患者，为S1P受体调节剂类药物打开了治疗胃肠道疾病的领域!

　　目前，UC还无法治愈，多数患者需要终身治疗。

　　在一项3期临床试验中，与安慰剂相比，Ozanimod在临床缓解、内镜改善和内窥镜组织学黏膜改善等方面均有显著改善，效果良好。

　　08、老年痴呆创新疗法获批

　　6月，备受争议的创新疗法Aducanumab终获加速批准，治疗阿尔茨海默病(AD)，成为18年来，FDA批准的首款靶向AD的创新疗法。

　　中国的老年痴呆患病人数已破千万，居全球首位。然而，近些年来，老年痴呆的创新疗法试验虽多，但在临床研究中大多折戟。

　　Aducanumab的上市之路也是一波三折，引起了科学界的巨大争议。

　　试验结果显示：接受Aducanumab治疗的患者，大脑中的淀粉样斑块水平显著减少。

　　而这一靶向淀粉样蛋白疗法的获批，确实给老年痴呆的药物研发注入了一针“强心剂”。未来，创新疗法的投入及开发也将增多，就可能造就更多的重磅新药，让全球一亿多的老年痴呆患者受益。

　　针对肺癌，FDA也有两项首批：

　　① 全球首个KRAS靶向药Sotorasib获批，治疗肿瘤携带KRAS G12C突变、至少接受过一种全身性疗法的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

　　② 首款精准靶向疗法EGFR/MET双特异性抗体Rybrevant，治疗EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌成年患者。

　　上半年，不少创新疗法获得首批，给患者带来了全新的治疗方案。期待下半年能传来更多好消息。

　　不过，好医友提醒：国内患者切不可轻易尝试一些国内尚未上市的新药、新疗法，还是应当谨遵医嘱。

　　对于国内罕见病或疑难疾病患者，在治疗过程中不妨听一听美国专家的意见，通过好医友中美远程会诊中心连线美国权威专家，制定个性化的精准治疗方案，并在国内外权威专家的指导下使用新疗法。