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治疗多发性硬化症首个注射药获批!每月一针,不用去医院

其它 | 阅读量:228次

你听说过“美女病”吗?它以爱对中青年小姐姐下手而得名。

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英国天才大提琴家杰奎琳·杜普蕾就是最著名的患者。患病后,她的手指逐渐失灵,28岁便葬送了职业生涯,直到42岁去世,余生都在轮椅上度过。电影《她比烟花还寂寞》就是改编自她的真实故事。

◎ 关于“美女病”MS

多发性硬化(MS)是一种慢性炎症性自身免疫疾病,患者自身免疫系统会“误伤”保护神经的髓鞘。

髓鞘类似于电线外包裹的绝缘层,能保护大脑和脊髓中的神经纤维,一旦被破坏,神经纤维暴露,会影响神经信号传递,神经也会永久性损伤或退化,主要表现为反复发作的视力下降、肢体感觉障碍、运动障碍等。患者可能因病致残,严重者会失去独立行走能力,甚至危及生命。

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MS好发于20-40岁的中青年群体,女性发病率高于男性,全球约有230万患者,是除创伤外造成年轻成人永久残疾的最常见病因,带来极大的社会经济负担。

MS可分为四大类型:临床孤立综合征(CIS)、复发缓解型(RRMS)、继发进行性(SPMS)和原发进行性(PPMS)。继发性进行性MS是比较严重的一种类型,其特点是进行性加重和不可逆的神经功能障碍。

复发性MS的治疗目标之一是保护神经功能,延缓病程。尽管已有几种疾病修正疗法(DMTs),但大多数患者疾病依然进展。而尽早进行高效的治疗,可改善患者的长期预后。

◎ 多发性硬化症新靶向疗法:Kesimpta

最近,美国传来好消息:FDA宣布批准靶向药奥法木单抗(Ofatumumab,Kesimpta)皮下注射剂,用于治疗复发性多发性硬化症(RMS)成人患者,包括临床孤立综合征、复发缓解型和活动性继发进行性MS。

这是针对复发性MS患者的首个也是唯一的自主靶向B细胞疗法。相较已上市的复发性MS口服药物特立氟胺(Teriflunomide,商品名:Aubagio),该疗法疗效更优,有望成为首选治疗方案。

Kesimpta能与B细胞表面的CD20分子结合,通过诱导有效的B细胞溶解和消耗,来清除血液中的B细胞,从而降低MS患者的自身免疫反应,发挥作用。

早在2009年,Kesimpta首次获得FDA批准,以大剂量静脉输注的方式治疗慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。

值得一提的是,此次批准的是一种全新的给药方案和给药途径,与此前获批的CLL适应症不同。

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Kesimpta皮下注射剂是首个可通过Sensoready自动注射器,能让患者在家每月自行注射一次的B细胞靶向疗法(首次给药需有医护人员在场指导),为复发性MS患者管理疾病提供了极大的便利。特别是在疫情特殊时期,将大大减少去医院治疗发生感染的风险。

目前,Kesimpta皮下注射剂已向其他国家提交监管申请,预计2021年二季度将在欧洲获批。

◎ “双子”试验结果亮眼

此次批准基于2项III期临床双子研究(ASCLEPIOS I和II)的结果,其中Kesimpta皮下注射剂显著降低了患者的年均复发率(ARR),3个月残疾进展(CDP)和钆增强(Gd +)T1病变及新的或扩大的T2病变的数量显著减少。两项研究的结果于8月初发表在《新英格兰医学杂志》上。

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ASCLEPIOS I和II研究评估了Kesimpta皮下注射剂与口服特立氟胺(Teriflunomide)在成人RMS患者中的安全性和有效性。研究招募了1882名18至55岁的MS患者,在37个国家/地区的350多家机构进行。

与特立氟胺组相比,Kesimpta组的年复发率具有临床意义上的显著降低,试验I和试验II分别降低了51%和59%,达到主要终点。

Kesimpta组显著减少了钆增强(Gd+)T1病灶和新的或扩大的T2病灶。试验I和试验II的Gd+ T1病变相对减少率分别为98%和94%;而新的或扩大的T2病变相对减少率分别为82%和85%。

一项后期分析还显示,Kesimpta可能会阻止新的疾病活动,Kesimpta组患者中,分别有47.0%和87.8%在治疗的头一年和第二年没有发现任何疾病活动(NEDA-3)。

此外,一项名为APLIOS的研究还验证了通过预充式注射(ASCLEPIOS I、II研究中所使用)和Sensoready自动注射笔皮下注射给药的生物等效性。结果显示,二者并无显著差别。

这一批准,对复发性多发性硬化症患者来说,Kesimpta可以极大地减少新的脑部损伤,减少复发,并减缓疾病的发展速度。而且,通过每月一次的皮下给药方式,患者不用频繁上医院,在家就可以轻松实现自我治疗和疾病管理。

另外,近日,新一代口服创新药西尼莫德片(商品名:万立能)在中国开出了首张处方,用于治疗复发型MS患者。

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西尼莫德片于今年5月7日在中国获批,是一种口服疾病修正治疗(DMT)药物,能针对RMS患者实现神经修复,延缓残疾进展,为中国MS患者带来了治疗新希望。


2020-08-28 11:37

好医友小编