近日，FDA已授予CD47单克隆抗体MagroliMab“突破性疗法”称号，用于治疗新诊断的骨髓增生异常综合征(MDS)患者。

在1b期临床试验中，Magrolimab与阿扎胞苷(Azacitidine)联用，治疗既往未接受治疗的高风险MDS患者和初治急性髓系白血病(AML)患者，表现出良好的疗效和耐受性。

高危MDS，“白血病前期”治疗的“老大难”

MDS是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变。

MDS又被称为“白血病前期”，高危MDS会向急性髓系白血病转化，这类患者的生存期较短，预后也较差。

目前，国内外均将MDS患者分为低危组和高危组来治疗，两者预后可谓云泥之别。低危MDS患者平均生存率为6年，而高危MDS患者仅为18个月。

今年7月，FDA批准了Inqovi(地西他滨和Cedazuridine)口服片剂上市，用于治疗MDS成年患者。在疫情期间，帮助MDS患者减少就诊次数，降低了感染的风险。

虽然近年来白血病新疗法进步明显，但MDS领域的新药进展仍相对较少，治疗方案有限，以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主，依然是血液科医生面临的治疗难题。

CD47单抗：MagroliMab

Magrolimab是一款以CD47为靶点的单克隆抗体，旨在干扰巨噬细胞上的SIRPα受体对CD47的识别，从而阻断癌细胞利用信号通路来逃避巨噬细胞摄取。

目前，Magrolimab正在包括MDS、急性髓系白血病(AML)、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和滤泡性淋巴瘤(FL)在内的多种血液肿瘤和实体肿瘤中开展临床试验。

临床数据亮眼，缓解率91%

这一认定是基于一项正在进行的1b期临床试验的积极结果，该研究评估了Magrolimab与阿扎胞苷联用，在既往未治的中、高危和极高危MDS患者中的疗效和安全性。

在2020年欧洲血液学协会年会上发表的结果表明：

·缓解率：在高风险MDS患者中，这一组合疗法达到91%(n=33)的客观缓解率(ORR)和42%的完全缓解率(CR)。

·反应持续时间：目前的中位随访时间为5.8个月，尚未达到联合用药的中位反应持续时间和中位总生存期。但在6个月时，可评估疗效的参与者(91%)将继续对这一组合方案产生反应，预计OS为100%。

·安全性方面：Magrolimab的耐受性良好，其安全性与阿扎胞苷单药治疗相当。尚未达到最大耐受剂量，也没有MDS患者因与治疗相关的不良事件而中断治疗。

此外，Magrolimab与阿扎胞苷联用，一线治疗AML患者时的试验结果一同公布：

在无法接受强力化疗的AML患者中，这一组合疗法达到64%的ORR和56%的CR或完全缓解伴随不完全血液学缓解。

未来，Magrolimab一旦获批，有望解决高危MDS患者在去甲基化治疗中尚未满足的医疗需求，期待该药能尽快上市，造福高危MDS患者。

高危MDS患者如何抓住治疗的“黄金时间”?

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结果显示，好医友TRI推荐的个性化治疗方案可准确预测患者对特定药物(或药物组合)的治疗反应，让医生根据反应做出更有效的治疗决策，并使部分患者能接受异基因造血干细胞移植，实现治愈。

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