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首创新药!β地中海贫血首个药物Reblozyl获批

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2019年11月18日 16:33  来源:好医友

近日,美国食品药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt),用于治疗成人β地中海贫血的贫血的药物,β-地中海贫血是一种罕见的血液病,会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。

Reblozyl是一款创新型红细胞成熟剂(EMA),可促进动物模型中晚期红细胞的成熟。由Celgene和Acceleron共同开发Reblozyl。

Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性III期BELIEVE研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。

安全性方面,luspatercept最常见的治疗不良反应包括头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。建议在治疗过程中监测患者的血压,并在必要时开始抗高血压治疗。受Reblozyl治疗的患者应监测血栓形成。FDA建议医疗保健专业人员告诉育龄女性在使用Reblozyl治疗期间应使用有效的避孕方法。孕妇或哺乳期的妇女不应服用Reblozyl,因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

研究数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。

地贫是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病,主要见于地中海沿岸国家和东南亚各国,我国南方地区高发。

β-地中海贫血是由位于第11号染色体的β-珠蛋白基因决定簇发生遗传性点突变或缺失,β-珠蛋白合成完全或部分受抑制,导致α/β链比例失衡,从而产生一系列症状和体征的遗传性溶血性疾病。据统计,每年约有6万名婴儿出生时患有严重的输血依赖性β地中海贫血,全球超过20万。

目前,地贫的常规治疗是规律输血和祛铁治疗。许多患者由于潜在的疾病和铁超负荷而经历严重的并发症和器官损伤。另外,传统的终身输血祛铁治疗花费高昂,大多数家庭难以承受。造血干细胞移植治疗是目前根治地贫的方法,但由于配型难以及移植排斥等问题,只有部分患者能受益。

此前并无地贫药物获批上市。luspatercept是FDA批准的首个可以减少输血次数的β地中海贫血疗法。

该药此前已获FDA快速通道认定以及“孤儿药”称号,这些政策为帮助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。

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