如今的血液病患者并不少见，但其中血液肿瘤比较常见，再生障碍性贫血(SAA，简称“再障”)却相对少见。

SAA是一种罕见的血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞，白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会出现疲惫的症状和并发症，例如疲劳，呼吸困难，反复感染以及可能限制其日常活动的不正常瘀伤或出血。多达三分之一的患者对目前的疗法没有反应或出现症状复发。

最近，SAA患者迎来利好：新药Promacta获得美国FDA批准用于严重再障的一线治疗。

诺华制药全球药物开发主管Hirawat博士称：「Promacta是一种有前景的药物，如果其被批准用于重度再生障碍性贫血的一线疗法，可能会重新定义这种罕见而严重的骨髓疾病患者的治疗标准。我们将继续与FDA密切合作，尽快为尚未接受治疗的SAA患者提供Promacta。」

诺华对美国国立卫生研究院(NIH)下属国家心肺和血液研究所(NHLBI)进行的研究分析显示，超过一半(52%)初次接受治疗的SAA患者在接受治疗6个月后达到完全缓解，开始治疗时使用Promacta，同时采用标准免疫抑制进行治疗。整体缓解率达85%。

根据FDA的指导原则，获得突破性疗法认证的疗法是治疗严重或威胁生命的疾病或病症，并且基于初步临床证据，该疗法相对于现有疗法对于一个或多个重要的临床终点有实质性的改善。

Promacta在美国以外的大多数国家以Revolade销售，是一种口服的促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，已被批准用于对IST敏感性不足的进行性再障患者。而此次批准，对于初始治疗方案没有反应的再障患者来说，将带来新的选择和希望，这对再障患者将充满吸引力。