近日，FDA批准新药Ultomiris(Ravulizumab)上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。该药是第一款长效C5补体抑制剂。

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏(溶血)为特征的罕见血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，如溶血、静脉血栓形成和再生障碍性贫血。该病可发生在全身，并导致器官损伤和过早死亡。

“Ultomiris的批准对PNH患者及其家属来说都是一个重大的好消息。”再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征(AAMDS)国际基金会首席执行官Neil Horikoshi说，“11年前上市的Soliris(Eculizumab，中文名：依库珠单抗)改变了PNH患者的生活，但每隔一周就要输液一次，仍给患者及其家属带来诸多不便。而Ultomiris只需每隔8周给药一次，一年只用注射六七次，极大地改善了患者的生活。”

这项批准基于《血液》杂志上刊登的两项综合研究成果。441名患者参与了实验，部分受试人员从未使用过补体抑制剂，另一部分受试人员长期使用Soliris治疗并且病情控制稳定。对比结果发现，每8周给药一次的Ultomiris效果和每2周给药一次的Soliris相当，而且安全性也相似。

什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)?

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白，因此会出现红细胞溶血。这种溶血是由机体免疫系统的组成部分补体系统的失控激活介导的。慢性溶血最具破坏性的后果是形成血栓，可发生在全身各处血管中，损害重要器官并导致过早死亡。

PNH可以没有征兆的发生在任何年龄，任何种族的的人群中。好发年龄集中在20-40岁，中位年龄30岁出头，因此多数患者在青壮年即丧失劳动力。

PNH患者可能有各种各样的症状，如疲劳、吞咽困难、呼吸短促、腹痛、勃起功能障碍、尿色加深和贫血等。发病初期易误诊，常常在发病1~5年后才被诊断出来。

尽管有输血或抗凝治疗等技术支持，对于PNH患者来说第一次血栓形成仍是致命的。20%~35%的PNH患者在诊断后5~10年内死亡。某些类型的溶血性贫血、骨髓障碍和静脉或动脉血栓患者是高危人群。

关于Ultomiris

Ultomiris(Ravulizumab)是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂，它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。而C5蛋白是人体免疫系统的一部分，当它不受控制被激活时，会引发PNH、溶血尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)和抗体阳性重症肌无力等严重罕见病。

除已获批的PNH适应症外，Ultomiris目前也在进行用于溶血尿毒综合征(aHUS)的三期临床试验。另外，针对治疗重症肌无力和皮下注射可行性的临床试验也计划启动。

据报道，今年9月已在国内上市的PNH治疗药物依库珠单抗，人均费用高达每年40万~70万美元，被称为“最昂贵的药物之一”。目前Ultomiris的预计售价尚未公布，但由于同样需要终身用药，其价格是重要关注点。我们希望该药能尽快在国内获批上市，让更多国内PNH患者受益。

出国看病行业领导者好医友编译整理