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血友病进口特效药Emicizumab上市 价格高达百万

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擦伤、跌倒、拔牙……对他们来说,这些再正常不过的小伤,都可能要命。他们便是血友病患者,也被称为“玻璃人”。

最近,他们终于迎来福音:国家药监局批准艾美赛珠单抗(英文名:Emicizumab)进口注册申请,用于A型血友病患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)的常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生频率。

▲20年来A型血友病的首个新药

艾美赛珠单抗(Emicizumab)是全球首个非凝血因子类血友病药物,可将激活天然凝血级联所需的蛋白质--因子IXa和因子X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。该药于2017年11月在美获批上市,用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的出血事件,成为近20年来首个获得突破的新型血友病药物。

2018年10月,Emicizumab再度获FDA批准,作为日常预防性疗法,用于治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者,以预防或减轻频繁出血状况。该药也成为FDA批准的唯一一款覆盖所有A型血友病患者的预防性药物,无论体内是否含因子VIII抑制物。

据悉,目前罗氏公司一项针对不含有因子VIII抑制物的A型血友病的三期临床试验也已经在中国开展。

▲国际“救命药”开启绿色通道

随着药品审评审批制度改革的深化,国家药监局对治疗罕见病和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序,简化上市要求。中美新药间的时间差显著缩小。

此次,艾美赛珠单抗正是作为临床急需品种,被纳入优先审评程序加快审评审批。“鉴于本品临床疗效明确,风险可控,耐受性良好,给药便利依从性好,在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异”,国家药监局正式批准该药品进口注册。

▲A型血友病患者的期待与担忧

以往,针对A型血友病主要采取凝血因子替代治疗,但使用替代疗法后,约有10%~30%的患者会出现抗体-因子 VIII(FVIII)抑制物。此时,他们将面临预防出血的重大挑战,通常需要每周多次静脉输注药物。而艾美赛珠单抗的问世改变了这一困境。临床研究证明,艾美赛珠单抗与现有药物相比,可显著降低A型血友病抑制物患者的出血事件,而且每周只需皮下注射一次。

出国看病行业领导者汉鼎好医友了解,因该药的便捷性和有效性,不少国内患者对其充满期待,但也有很多人担心用不起。目前,艾美赛珠单抗在美国的定价为:第一年48.2万美元,此后每年44.8万美元,相当于约300万元人民币。在国内正式上市时间预计在2019年一季度,其定价以及能否进入医保,将成为最大关注点。

我们希望这款新药能早日进入医保,真正让A型血友病患者受益。

参考来源:nmpa.gov、FDA官网

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