近日，美国FDA批准人体静脉注射免疫球蛋白Octagam 10%上市，用于治疗成年皮肌炎患者。

　　这是第一种也是目前唯一一种用于治疗成人皮肌炎的静脉注射免疫球蛋白(IVIg)。皮肌炎是一种罕见的、免疫介导的炎症性疾病。

　　▌死亡率高的罕见病：皮肌炎

　　皮肌炎是一种主要累及皮肤和肌肉的自身免疫性疾病，可能导致多内脏器官受损害，也可能只累及皮肤、肌肉。

　　该病的病因不明，可能与自身免疫、遗传、感染等因素相关，患者通常会出现眼睑、胸部、手指关节等皮肤损害，以及慢性肌肉炎症和进行性肌肉无力等症状。

　　皮肌炎可发生于任何年龄，在5-15岁儿童期和40-60岁的患者中最高发，女性患者多于男性，约为2:1。

　　该病的死亡率较高，可能会出现包括吞咽困难、吸入性肺炎、呼吸困难和肌肉、皮肤和结缔组织的钙沉积在内的多种并发症。其中，糖尿病患者的死亡率比普通皮肌炎患者高出3倍以上。

　　目前，皮肌炎主要以糖皮质激素或者联合免疫抑制剂治疗为主，在美国和欧洲尚未有获批的疗法，亟需更好的治疗方案。

　　▌静脉注射免疫球蛋白：Octagam 10%

　　Octagam 10%是一种免疫球蛋白静脉注射(人)液体制剂。

　　目前，该药在美国、欧洲等地获批治疗成人慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP);而且在欧洲、加拿大获批，用于治疗原发性免疫缺陷、继发性免疫缺陷、吉兰-巴雷综合征。

　　▌首个最大研究显示：79%患者缓解!

　　这一批准基于一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期ProDERM临床研究的积极结果。同时，这也是首项评估静脉注射免疫球蛋白治疗成人皮肌炎的长期疗效和安全性的研究。

　　该试验入组了全球36个地点的95名患者，是评估静脉注射免疫球蛋白作为皮肌炎治疗选择的最大研究。

　　在前16周的初始治疗期，患者被随机分配接受高剂量Octagam 10%或安慰剂治疗，随后是为期24周的开放标签扩展期。

　　结果显示：

　　第16周时，接受Octagam 10%治疗患者的缓解率为78.7%(n=37/47)，而安慰剂组缓解率为43.8%(n=12/48)，达到了主要终点。

　　在扩展期改用Octagam 10%后，安慰剂组在第40周时也获得了与治疗组相似的缓解率(约为70%的最小改善)

　　此外，次要终点方面，治疗组获得了除肌酶外的所有评分改善，包括皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数(CDASI)评分，与安慰剂相比均具有统计学意义上的显著改善，且安全性和耐受性良好。

　　Octagam 10%在治疗皮肌炎患者方面获得良好的缓解率，有望成为这类患者的重要治疗选择。