说到白癜风，不得不提我国著名导演冯小刚。不久前，63岁的冯导在片场拍新片时被人拍到，脸部斑点十分明显，疑似白癜风病情加重。

　　已故国际知名摇滚巨星迈克尔·杰克逊也曾因确诊白癜风，身上的黑色素流失，导致皮肤越来越白。即便在医疗进步的今天，这种病仍无法治愈。

　　好消息是，近日，JAK抑制剂鲁索替尼(Ruxolitinib，Jakafi)乳膏在关键3期临床试验中取得积极的顶线结果。

　　数据显示：鲁索替尼乳膏显著改善了白癜风患者面部与全身的皮肤症状，达到了该试验的主要终点和次要终点。

　　今年下半年，该药将向美国FDA和欧盟EC递交新药申请。一旦获批，鲁索替尼将成为首款帮助白癜风患者恢复皮肤色素的疗法。

　　壹丨易诊难治的白癜风

　　白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，由于色素生成细胞——黑素细胞缺失，导致黑色素无法产生，皮肤局部会出现白斑。

　　白癜风可发生在任何年龄，多数患者会在20岁前经历初步症状。皮肤白斑能够发生在人体的任何部位，包括颜面、手臂、颈项以及女性的外阴部等，使得患者的容貌、婚姻、社交乃至就业都大受影响。

　　另外，多数人认为白癜风具有传染性，在一定程度上增加了患者面临的精神压力。

　　引起白癜风的原因很多，比如遗传、自身免疫缺陷、日晒、皮肤过敏以及精神因素等。杰克逊的白癜风就是由于遗传引起，并且遗传给了下一代。

　　白癜风影响了全球约0.5%-2.0%的人群，在我国约1500万人患有白癜风，且发病率居高不下。由于该病易诊难治，常被称作“不死的癌症”。

　　现有的治疗手段主要以激素、光疗、免疫抑制剂治疗为主，帮助改善患者的肤色，提高生活质量。

　　遗憾的是，目前白癜风没有有效根治方法，FDA或EMA对该病也无批准的药物疗法。

　　贰丨JAK抑制剂：鲁索替尼

　　鲁索替尼乳膏剂是一种非甾体、抗炎、JAK抑制剂外用疗法。此前，已有研究证明，JAK信号通路的过度活跃会促使炎症参与白癜风的发病和发展。

　　目前，该药正在接受美国FDA评审，用于治疗年龄≥12岁患者的特应性皮炎。

　　而在今年2月，鲁索替尼递交补充新药申请(sNDS)，用于治疗12岁及以上的类固醇难治性慢性移植物抗宿主病。预计下个月做出审批回复。

　　患者皮肤症状显著改善，临床试验达主要终点!

　　TRuE-V临床试验包括两项3期研究，即TRuE-V1和TRuE-V2，每项研究均入组300名年龄≥12岁的白癜风患者，旨在评估鲁索替尼乳膏治疗白癜风的安全性和有效性。

　　主要终点是达到F-VASI 75的患者比例，定义为在第24周时F-VASI(白癜风面积评分指数)得分比基线改善至少75%。次要终点包括第24周时面部BSA较基线的百分比变化(F-BSA);达到F-VASI 50、F-VASI 90的患者比例等等。

　　结果显示：

　　治疗第24周时，鲁索替尼乳膏治疗组达到F-VASI 75的患者比例显著高于安慰剂组，达到了其主要终点和次要终点。

　　另外，鲁索替尼乳膏的总体功效和安全性与先前报道的2期数据一致，并且未观察到新的安全性信号。详细的数据将在今年下半年召开的科学会议上公布。

　　这是首个在白癜风患者中显著改善面部和身体皮肤色素恢复的3期临床试验数据，证明了鲁索替尼乳膏治疗白癜风的巨大潜力。

　　该药一旦获批，有望成为首款帮助白癜风患者恢复皮肤色素的疗法，让更多的患者避免遭受这一皮肤病的困扰。

　　好医友提醒：

　　截至目前，鲁索替尼获FDA批准3项适应症：①红细胞增多症(PV);②中高危骨髓纤维化(MF);③类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)。

　　市面上买到的鲁索替尼片剂无论是从药物剂型，还是药物浓度上来说，都是不针对白癜风。因此，这部分患者不可轻易尝试。

　　对于国内疑难疾病患者，不妨通过好医友国际远程会诊，了解国际新疗法相关信息，听听国内外权威专家的意见，请他们量身定制治疗方案，给自己吃颗“定心丸”。