据统计，全球确认的罕见病超7000种，我国有超2000万名罕见病患者。

　　2.28是国际罕见病日，我们把目光投向一种不算太罕见的罕见病——特发性肺纤维化(IPF)。

　　特发性肺纤维化是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病(ILD)，发病人群以老年人为主，男性多于女性，发病率和患病率都呈增加趋势。虽然该病属于罕见病范畴，但它仍影响着全球约300万人。

　　这种慢性病虽非癌症，却比癌症更致命。它可逐步摧毁患者肺脏结构，令肺部组织呈蜂巢状，也被形象地称为“蜂窝肺”。其症状包括：活动时呼吸困难、持续干咳、胸部不适、疲劳和虚弱等。

　　目前，临床上针对IPF常用的药物包括糖皮质激素、免疫抑制剂、抗凝药物等。尽管FDA近几年已批准了尼达尼布(Nintedanib)和吡非尼酮(Pirfenidone)两种治疗IPF的药物上市，但这种疾病的预后仍不理想，中位生存期仅3~5年，且一些药物不良反应显著。

　　可以说，除了肺移植以外，IPF患者尚无确切的特效治疗手段，因此存在巨大的尚未被满足的临床治疗需求。

　　▌关于BI 1015550

　　好消息是，近日，美国FDA已授予在研新药BI 1015550突破性疗法认定，用于治疗特发性肺纤维化。

　　BI 1015550是一种在研的口服磷酸二酯酶4B(PDE4B) 抑制剂，具有治疗肺纤维化(对肺功能产生负面影响的不可逆肺组织瘢痕)和与进行性纤维化间质性肺病 (ILD) 相关的炎症的潜力。

　　FDA的本次突破性疗法认定，是基于一项2期临床试验获得的积极结果。

　　该试验旨在评估BI 1015550作为单药治疗、或与背景抗纤维化治疗联用，治疗IPF患者减缓肺功能下降速度的有效性。

　　BI 1015550的疗效、安全性和耐受性正在一项随机、双盲、安慰剂对照研究中接受评估。

　　该研究在147名IPF患者中开展，主要终点是12周治疗期间，患者的肺功能指标——用力肺活量(FVC)相对基线的变化。

　　研究的结果将于5月举行的2022年美国胸科协会(ATS)大会上公布。

　　获批“突破性”疗法，将大大加速BI 1015550的开发进度，为特发性肺纤维化带来新的治疗希望，保护患者肺功能和改善生活。BI 1015550有望成为第一个治疗IPF和其他进行性纤维化间质性肺病的PDE4B抑制剂，期待这种潜在新疗法早日造福患者。

　　好医友医疗网呼吸科专家Michael Rovzar博士介绍，在肺纤维化人群中，大多数患者在疾病早期可能没有任何症状，随着疾病的进展，肺功能逐渐恶化，表现出呼吸困难、呼吸急促样的“窒息感”。

　　当患者出现气促、呼吸困难等症状时已经属于疾病的中晚期，肺通气功能已被损伤至少50%。对于中年及老年人群，特别是抽烟、反复咳嗽、气短、长期接触粉尘者、有家族史的人更要警惕，应定期上医院进行肺功能检查。

　　参考来源：

　　https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy-designation-for-idiopathic-pulmonary-fibrosis-301489542.html