多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展，但传统的治疗方法并不能从根本上解决患者复发率高和药物有效清除率低等问题，几乎所有的患者都会再次复发。因此，迫切需要新的治疗方案。

　　今年3月，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Abecma作为首个针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，这是全球首个获批的BCMA CAR-T细胞疗法，或可为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗方向。

　　Abecma有效率达72%

　　Abecma（idecabtagene vicleucel）是一种B细胞成熟抗原（BCMA）导向的基因改造自体T细胞免疫疗法，用于既往接受过4种或更多种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者。并且，Abecma是一种个性化免疫细胞疗法，经批准可一次性输注，识别并结合BCMA（这种蛋白在多发性骨髓瘤的癌细胞上普遍表达）从而导致表达BCMA的癌细胞死亡。

　　FDA批准Abecma是基于关键II期KarMMa研究的结果。该试验在127例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中开展，这些患者至少接受过3类疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且对最后一种疗法无效。这些患者中，88%接受过4种或更多种治疗方案、85%为3类难治性。

　　研究结果显示，经Abecma治疗后患者的总缓解率（ORR）为72%，且28%的患者达到了完全缓解。

　　经Abecma治疗后，患者的病情缓解迅速且持久，从接受治疗至病情发生缓解的中位时间为30天；全部缓解患者的中位缓解持续时间为11个月；在达到完全缓解的患者中，约65%的患者病情缓解至少持续12个月。

　　并且，在该研究中，Abecma表现出的安全性良好，主要的不良反应为低级的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT），具有可预测的早期发病，并能快速消退。

　　B细胞成熟抗原（BCMA）

　　BCMA（B cell maturation antigen）主要在成熟B淋巴细胞和浆细胞中表达，最大的特点之一就是在所有多发性骨髓瘤（MM）细胞中表达，在其它的正常人体细胞中基本检测不到。作为多发性骨髓瘤免疫治疗的一种候选抗原，在自身免疫和体液免疫中均有重要作用。

　　好医友了解到，Abecma是全球第一个获批的BCMA CAR-T细胞疗法，此次Abecma的获批是BCMA CAR-T细胞疗法的重要里程碑，或可为更多的多发性骨髓瘤患者带去新希望，提高多发性骨髓瘤患者的预后。除了Abecma之外，研究人员正在开发第二代anti-BCMA CAR-T疗法bb2127，目前仍处于临床试验中，有望为多发性骨髓瘤的治疗带来更大的突破。