2岁宝宝白血病复发!治疗陷入绝境之际,TRI成功制定新方案
白血病堪称影视剧中最常见的“绝症”。今年热播剧《隐秘的角落》中,普普的弟弟身患白血病,推动了整个剧情的发展。
白血病在儿童恶性肿瘤中最为高发。假如家中宝宝不幸罹患白血病,该怎么办?
▌疫情之下,2岁宝宝查出高危白血病
今年2月疫情期间,陈女士家2岁多的宝宝童童(化名)开始咳嗽。“该不会感染上新冠了吧?”
可仔细想来,童童除了咳嗽外似乎没有其他症状,而且一直宅在家,全家人防护措施做得也不错,应该不至于染上。陈女士觉得,儿子应该只是感冒了,可吃了感冒药也不见好,反倒越来越严重了。
过了20多天,童童突然发烧,吃退烧药也没用,最高时烧到40℃,还不停地喊:“妈妈,我冷……”这下可把一家人急坏了,赶紧抱着童童上当地大医院,医生马上让办了住院。
那天,陈女士收到一个好消息和一个坏消息:好消息是,儿子不是新冠肺炎;而坏消息是,经过血常规、骨髓常规、免疫学标记、染色体及白血病融合基因等一系列检查,医生告诉她,童童得了白血病,血常规白细胞计数高达132*10^9/L。
望着检查单上一串串自己看不懂的符号和文字,陈女士有些懵:儿子本来好好的,不过就是咳嗽、发烧,怎么就被扣上“白血病”的帽子了?
骨髓穿刺结果让陈女士接受了现实:急性淋巴细胞白血病(L2型,T细胞,高危)。
2月22日,童童开始接受泼尼松激素诱导,但提示激素不敏感;25日,童童接受了VDLD方案(长春新碱、柔红霉素、门冬酰胺酶、地塞米松)诱导化疗。4月,童童接受了2个周期CAT方案(环磷酰胺、阿糖胞苷、拓扑替康)巩固化疗。5月,童童又改换HD-MTX方案(大剂量甲氨蝶呤)化疗,治疗过程顺利,童童的病情也得到缓解。
正当陈女士舒了口气时,6月7日,童童又发烧了,到医院一检查,陈女士最不愿看到的情况还是发生了:童童的白血病复发了。
▌白血病复发,又做不了移植,该怎么办?
在儿童白血病中,90%是急性白血病,而其中绝大部分又是急性淋巴细胞白血病。
其实,儿童白血病早已不是“绝症”。儿童急性淋巴白血病对化疗药物十分敏感,经规范化疗,80%的患儿可实现治愈。
不过,仍有20%的患儿在完全缓解后会复发,复发后的生存率只有20~40%,特别是对于高危复发病例,生存率更低。不幸的是,童童正属于这类情况。
经过一系列检查,医生给出诊断:急性淋巴细胞白血病复发(T细胞型,高危);脓毒症。
对于高危患者,复发后的完全缓解期接受异基因造血干细胞移植(HSCT),可显著提高总生存率。然而,童童伴有脓毒症,属于造血干细胞移植的禁忌证,无法马上做造血干细胞移植。
医生告诉陈女士,童童的情况非常不乐观,寻找下一步治疗方案对救命至关重要。医生改换了COAD方案(环磷酰胺、长春新碱、阿糖胞苷、地塞米松)化疗,但效果并不理想。
从住院以来,童童经历了多次骨髓穿刺,从一开始又哭又闹,到后来忍痛配合。看着宝宝遭罪,陈女士心如刀割。她不甘心就这么放弃:“孩子这么小又这么懂事,无论如何也要想办法治好他。”
▌TRI:量身定制个性化治疗方案
正当治疗陷入困境时,陈女士了解到好医友肿瘤治疗应答指数(TRI)检测。
据医生介绍,TRI检测是在进行二代基因测序的基础上,通过计算机智能建模,模拟目前FDA批准药物对肿瘤的治疗作用,寻找抑制肿瘤生长的最佳药物组合,为患者制定个性化的治疗方案。
半个月后,根据童童的基因检测结果,好医友TRI为童童生成了个性化治疗建议,为她推荐了三个药物组合:地塞米松+甲氨蝶呤、甲氨蝶呤+唑来磷酸、甲氨蝶呤+索拉非尼。
TRI检测报告根据童童的肿瘤特征,给出了详细的治疗方案推荐理由,让医生对接下来的治疗更有底。
童童开始按照TRI推荐的方案实施治疗。7月底,仅一个周期的治疗后,童童的病情竟得到完全缓解!
医生又进行了HD-MTX方案化疗预防髓外白血病,治疗过程很顺利,童童终于可以出院。医生告诉陈女士,如果童童的白血病再次复发,可以再做造血干细胞移植。
几个月过去了,童童病情未再复发,只需要每天按时吃药,定期到医院复查。
陈女士非常感谢好医友TRI及中美专家共同为童童所做的努力,她也希望更多跟童童一样的白血病患儿,能早日摆脱病魔,找回精彩童年。
随着对癌症研究的不断深入,“一刀切”的治疗方案并不适用于急性白血病这类高异质性癌症的治疗决策。我们需要同时考虑所有的突变,分析其相互作用,找到最有效的治疗方案。
而好医友肿瘤应答指数(TRI)检测,依托计算机生物模拟和人工智能启发式技术,借助含有数千个基因的计算机模拟模型,分析基因组、蛋白质组、转录组和表观基因组变异信息对肿瘤细胞信号通路上下游的影响,并针对特定药物或药物组合进行计算,从而预测治疗效果。
一年多来,好医友已携手国内近百家三甲医院,让数百名像童童这样的复发难治性肿瘤患者受益,获得了匹配的个性化治疗方案。
好医友提醒:儿童肿瘤与成人有较大的不同,隐蔽性较强,加上年幼的孩子难以准确表达自己的感受,可能因此错过最佳治疗时机,特别是对于急性白血病这类起病急、进展快的肿瘤。
白血病患儿会出现一些早期症状,家长应高度警惕以下5个信号:
① 发热。发热是白血病最常见的症状之一。
② 出血。多数病例有不同程度的出血症状,部位可遍及全身,以牙龈出血、鼻出血、皮肤淤点或淤斑以及女性月经过多为常见症状。
③ 贫血。发病之初即有不同程度的贫血,一般Hb下降到110g/L以下,红细胞也呈比例下降,贫血多为正细胞正色素性。
④ 骨及关节疼痛。约80%的ALL患者可出现骨和关节疼痛,常见胸骨局部压痛,自发性胸骨疼痛并不多见。
⑤ 淋巴结、肝脾肿大。75%的ALL患者可出现淋巴结肿大,多数为全身淋巴结肿大,少数表现为局部淋巴结肿大,肝肿约占75%,脾肿约占85%。
(注:好医友TRI案例的相关治疗建议,均为个案个例,不适用于该患者之外的其他人。所有的临床治疗务必遵循医师指导。)
2020-11-17 15:01
好医友小编
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