紫杉醇是目前应用最广的化疗药物之一，可单药治疗，也可与其他疗法联用，来抑制肿瘤细胞。它自上市以来，在临床治疗上发挥着重大作用。

经过探索和改进制剂工艺，这一化疗药已衍生出四种不同的药物类型(紫杉醇、多西紫杉醇、白蛋白结合型紫杉醇、紫杉醇脂质体)。但传统的紫杉醇制剂均是通过静脉输注来给药。对经常需要化疗的患者而言，三天两头地跑医院，给他们带来了极大的不便。

好消息是，近日，FDA宣布接受口服紫杉醇的新药申请(NDA)，并授予其优先审查资格，用于治疗转移性乳腺癌患者。FDA预计在明年2月28日之前做出回审批复。

如果口服剂型的紫杉醇顺利获批，有望取代注射剂型的紫杉醇，需要化疗的患者在家中就能给药，治疗更为便捷。

女性第一癌：乳腺癌

乳腺癌是女性第一大癌症，全球每年约200万女性确诊，发病率及死亡率居高不下。

据美国癌症协会统计，美国每年有超过27万人被诊断出患有乳腺癌;中国国家癌症中心癌症报告则显示，中国每年确诊乳腺癌病例逾30万。

近20年来，诊疗水平的提高和新药研发的进展，使得乳腺癌的治疗也发生了显著变化，患者复发和转移的风险大大降低，预后明显改善。但是，化疗药紫杉醇仍在临床治疗上发挥着重要的作用。

化疗界“明星”：紫杉醇

紫杉醇是获批较早的知名化疗药，最早在1992年获批上市治疗晚期卵巢癌。随着化疗药物的研究进展，白蛋白结合性紫杉醇被研制出来，并于2005年获批上市，用于治疗乳腺癌。

2008年，紫杉醇在我国获批上市，随后在多种癌症的治疗中都显示出了极高的药效。

而这一新型的口服紫杉醇配方由紫杉醇和新型P-糖蛋白(P-gp)抑制剂Encequidar组成。糖蛋白(P-gp)是一种活跃于胃肠道表面的转运蛋白。许多抗癌药物是P-gp的底物，当口服时，药物会被P-gp运送回胃肠道，限制它们的吸收。

Encequidar是一种选择性的P-gp抑制剂，特点是不会被吸收。因此，它可以抑制胃肠道中P-gp的活性，提高对化疗药物的吸收。而且，它不会与身体其它部位的P-gp相互作用，减少对身体其它部位的副作用。

目前，Encequidar联合紫杉醇、多西他赛、伊立替康、Eribulin和拓扑替康的全球临床试验正在进行中。

临床试验表现亮眼，完胜注射剂型

这一申请是基于一项随机、含活性对照的关键性3期临床试验，旨在比较口服紫杉醇单药治疗与静脉注射紫杉醇单药治疗对转移性乳腺癌患者的安全性和有效性。

结果表明：

1、与静脉注射紫杉醇相比，口服化疗的总体缓解率(ORR)具有统计学上意义上的显著改善，达到了其主要终点。

2、在意向性治疗人群中，口服治疗的ORR为36%，而静脉给予紫杉醇的ORR为24%。

3、口服治疗组出现缓解的患者中，缓解持续时间超过150天的患者比例是静脉注射紫杉醇组的2.5倍。而且，口服治疗组出现神经病变显著低于静脉注射组。

4、同时，口服紫杉醇还可改善患者的无进展生存期(PFS)和总体生存期(OS)，口服组与静脉治疗组的中位PFS、OS分别是9.3VS 8.3个月，27.9VS 16.9个月。

口服紫杉醇拥有更好的药代动力学特征、临床反应和耐受性，而且还使得患者免于输液门诊就诊、药物前治疗以及潜在的输液相关过敏反应，有望成为静脉注射剂的重要替代品。

好医友划重点：如今，肿瘤已成为逐渐成为慢性病。NCCN指南指出，肿瘤慢病化管理的关键在于坚持长期治疗，其中依从性管理是关键，直接影响患者的长期生存。 口服化疗药的便捷性等优势，不仅能大大提高患者生活质量，也能节约医疗资源，正成为未来的发展趋势。