白血病是影视剧和新闻报道中的“常客”。在公众的印象里，白血病似乎是儿童或者年轻人的“专利”。但事实上，有些白血病更青睐老年人……

白血病可分为急性和慢性两大类。其中，急性白血病通常可分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)两大类，而成人以AML多见。AML临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。

60-70岁年龄段是AML发病高峰期。美国60岁以上每年新增AML约14500例，其中1/3超过75岁;我国年新增AML近16000例。相较年轻AML患者，老年AML多存在预后不良的相关因素。老年患者的合并症及并发症多、造血功能衰竭，而高龄本身常伴有不良疾病特征和多重基因突变等，化疗耐受性差，致使同样的化疗方案，老年AML患者的治疗效果明显差于年轻患者，2年以上存活率仅10%。

近年来，美国在白血病治疗方面的新药物、新疗法以及相关临床试验方面突飞猛进。仅2018年，美国FDA就批准了6款针对白血病的新疗法。不过，老年AML患者的治疗方案选择仍有限，亟需寻找新的方案来解决这一难题。

真实案例：乳腺癌、白血病接踵而来，哈佛专家给她吃下“定心丸”

62岁的陈女士3年前曾患乳腺癌，术后化疗后白细胞出现轻度减少。今年2月，她因发热、全身不适就诊，被诊断为急性髓系白血病(AML)。随后，她开始接受去甲基化药物(地西他滨)和传统的细胞毒性治疗。3月，她经常出现发热症状。为寻求合适的靶向治疗以及更好的治疗方案，她通过当地医院“好医友国际医疗中心”与美国血液学、肿瘤学专家进行了“面对面”视频会诊。

来自哈佛大学医学院附属麻省总院的血液学、肿瘤学专家Yi-Bin Chen Albert MD出席了本次中美远程会诊。

Albert博士是麻省总院骨髓移植项目(BMT)总项目主任、哈佛大学医学院副教授，在急性及慢性白血病的综合治疗方面具有极高造诣，包括化疗、靶向治疗、免疫治疗、骨髓移植等，在改善血液病患者自体和异体造血干细胞移植的临床结局方面。他领导了若干重大骨髓移植临床试验，目前有多项试验正在进行，包括调节方案、替代移植源、新的预防和治疗急、慢性移植物抗宿主病(GVHD)的方法以及骨髓移植后的维持疗法等。

会诊详情

Albert博士根据患者的基因检测结果分析，患者适用的靶向治疗为IDH2抑制剂。在美国，恩西地平已被批准用于治疗携带IDH2突变的复发/难治性AML患者。根据患者目前的情况，Albert博士不建议现阶段进行靶向治疗，而且治疗太新，没有数据明确患者对靶向治疗应答后的持续时间。他建议，如果患者疾病未缓解或疾病复发，恩西地平可作为单药或联合用药使用。他建议患者达到缓解后进行异体干细胞移植。若未达到缓解，则考虑使用含有恩西地平的治疗方案，加用Vyxeos诱导化疗。

目前，陈女士参照美国专家给出的治疗方案接受治疗，病情得到缓解。她说，好医友中美远程会诊会诊给她吃了颗“定心丸”。

新药信息

恩西地平(Idhifa)

Enasidenib Mesylate是异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。该药于2017年8月1日获FDA批准上市，商品名为Idhifa。

Vyxeos

Vyxeos(柔红霉素+阿糖胞苷)于2018年8月3日正式获美国FDA批准上市，用于治疗两种成人初治急性髓性白血病：治疗相关性急性髓系白血病(t-AML)和伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病(AML-MRC)

Albert博士指出，老年AML的治疗正变得日益个性化、精准化。去年底，特异性BCL-2抑制剂Venetoclax(Venclexta)单用和联用其他化疗药物已获FDA批准用于AML适应症。在第60届美国血液学会(ASH)年会上，老年AML的治疗策略大放异彩。其他的新药物还包括米哚妥林(Rydapt)、吉妥单抗(Mylotarg)、CPX-351(Vyxeos)等。另外，美国目前还有多种在研新疗法，在临床试验中的表现抢眼。

对于新疗法，美国医生的认识和临床经验相对更丰富。并且，不同于国内医生的单兵作战，美国MDT协作诊疗模式普及，多学科专家会共同为患者制定最佳治疗方案。因此，患者在接受治疗前，或打算出国看病或参加临床试验前，不妨先通过中美远程会诊听听美国权威专家的诊疗意见。

(注：好医友远程视频会诊案例的相关治疗建议，均为个案个例，不适用于该患者之外的其他人。所有的临床治疗务必遵循医师指导。)