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急性髓系白血病

急性髓系白血病是一组起源于髓系的造血干细胞的恶性克隆性疾病,为急性非淋巴细胞
白血病(ANLL),包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病。是一组具有高度异质性的疾病
群,它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。
目前认为,绝大多数白血病是环境因素与细胞的遗传物质相互作用引起的。

怀疑急性髓系白血病应进行哪些检查?


诊断
血常规/血生化/出凝血检查/骨髓病理学
病情评估
细胞遗传学分析/分子生物学检查/流式细胞学/PET-CT、MRI、腰穿(必要时)

急性髓系白血病基因检测

将样本进行第二代基因测序(NGS),通过先进的遗传学检测描绘肿瘤基因图谱,用以靶向药物筛选、化疗药敏感性及毒副作用评估、耐药检测以及遗传风险分析等,对AML进行更加精准的个体化管理,或对疾病进展患者进行实时监测及时更变治疗方案。

NCCN指南对疾病预后危险度分级:

目前与预后相关的基因检测包括c-KIT, FLT3-ITD, FLT3-TKD, NPM1, CEBPA, IDH1/IDH2,TP53。由于白血病分子生物学相关领域的飞速进展,建议行全面基因检测以更好指导治疗。

急性髓系白血病在美国最新治疗

生物免疫法

急性髓系白血病(AML)是不成熟的造血细胞在骨髓内聚集、不断扩增并抑制造血的一类疾病,其核心治疗方案近30年基本保持不变,但疾病的预后及生存率仍不理想。然而,目前针对机体免疫机制的研究使得免疫治疗得到不断完善,因此免疫治疗可能成为今后治疗AML的有效方案,为该病的预后及生存率提供了新的武器。

根据其发展,常包括如下几种类型:

常规疗法;

单克隆抗体治疗方案;

自然杀伤细胞治疗方案;

T 细胞治疗进展:包括1. T 细胞免疫应答的限制;2. 嵌合抗原 T 细胞

靶向疗法

2016年WHO对造血系统肿瘤分类进行了更新,主要改变为以二代测序为代表的分子生物学标志对AML的诊断及预后的重大影响。针对疾病的分子生物学改变进行特异性靶向治疗可显著改善AML的预后。2017年FDA批准了4个应用于及性髓系白血病的药物,可见对于此病的治疗进步显著。

已获批治疗白血病的靶向药物有:

近期新的药物研究包括:靶向CD33的新型抗体偶联药物Vadastuximab talirine(SGN-CD33A)I期临床研究结果显示出一定疗效及可耐受的安全性;新的选择性FLT3抑制剂,quizartinib,在研究中表现出良好效果等等。

免疫治疗

免疫治疗是通过增强自身杀伤肿瘤的能力,包括体液免疫与细胞免疫,较难发生耐药。髓系白血病的免疫治疗相对于淋巴瘤较落后,近几年也取得不小进展:多数AML为程序性死亡受体(PD-L1)阳性、还可以表达IDO,通过一系列细胞信号通路抑制细胞免疫诱导免疫逃逸和CTLA-4的表达增加,PD-1/PD-L1和CTLA-4为免疫检查点中对免疫抑制发挥关键作用的位点。相关药物opdivo、keytruda、依匹单抗等多种免疫检查点抑制剂的临床研究正积极开展中。

利用机体免疫细胞识别杀伤肿瘤一直是免疫治疗的热点,基因修改的T细胞受体(TCR)技术通过增强TCR亲和力可以重塑增强肿瘤免疫应答,以及嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)技术,可在抗体指引下直接进攻癌细胞。这两种技术均为特异性针对肿瘤的细胞回输技术,在多发性骨髓瘤及淋巴细胞白血病治疗上均取得很大进展。对于AML治疗,针对WT1、CD123等靶点的TCR-T及CAR-T细胞治疗也已经有许多临床试验在研究进行中。

进行中的临床试验?

新药的获批基于临床试验结果,中美在临床试验方面存在很大差距。目前中国开展的急性
髓系白血病临床试验有65个,而美国有1682个。

我们的急性髓系白血病专家

专科认证:内科学、肿瘤学、血液学

执业编号:G 73680

医疗专长:妇科癌症、淋巴瘤、白血病

专科认证:血液学、肿瘤学

执业编号:A 87471

医疗专长:白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤

 

职称:加州大学圣地亚哥分校医学院医学博士、血液肿瘤专家

专长:白血病、淋巴瘤、血友病、白细胞增多症等血液恶性肿瘤和血液病

临床经验:24年

急性髓系白血病会诊实例

急性髓系白血病--汉鼎好医友中美远程会诊

患者:Y女士

年龄:60岁

目前诊断:急性髓系白血病

主要会诊目的:明确下一步治疗方案

视频会诊医生:美国肿瘤内科首席专家:Afshin Eli Gabayan M.D.

急性髓细胞白血病——中美联合门诊

患者:L先生

年龄:76岁

个人史:数十年烟酒史

目前诊断:急性髓细胞白血病,M5(AML)

治疗史:HA方案(高三尖杉酯碱+阿糖胞苷)化疗和AE方案(阿糖胞苷+依托泊苷)巩固化疗

主诉:确诊急性

急性早幼粒细胞白血病—肿瘤专科视频会诊

患者:W女士

年龄:46岁

主诉:急性早幼粒细胞白血病三年余

目前诊断:急性早幼粒细胞白血病M3

治疗史:亚坤酸诱导治疗、DA方案巩固化疗等

主要咨询问题:

Venclexta能否适用

患者评价:

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