4月即将过去，全球的目光都聚焦在抗击疫情上。不过，美国FDA在百忙之中仍批准了6款重要新药，值得关注。

NO.1

三阴乳腺癌首款TROP-2抗体偶联药

药物名称：Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy)

制药公司：Immunomedics公司

获批时间：2020年4月22日

适应症：用于既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌(mTNBC)成人患者。

药物说明：这是一款由靶向TROP-2的抗体与化疗药物伊利替康(Irinotecan)的活性代谢物SN-38连接构成的抗体偶联药物(ADC)。它能够通过与TROP-2蛋白相结合，将化疗药伊利替康的活性代谢物递送到癌细胞内部。该药在临床试验中表现亮眼。

NO.2

针对FGFR融合/重排的首款胆管癌靶向药

药物名称：Pemazyre (pemigatinib)

制药公司：Incyte 公司

获批时间：2020年4月17日

适应症：用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。(FDA同时批准 FoundationOne CDx 作为 Pemazyre 的伴随诊断产品(CDx)，以识别 FGFR2 融合或重排的胆管癌患者。)

药物说明：Pemazyre是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂，可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。该药的获批，为过去在一线化疗或手术后选择有限、复发率仍然很高的患者提供了首款靶向治疗选择。

NO.3

治疗HER2阳性乳腺癌的靶向新疗法

药物名称：Tukysa(Tucatinib)

制药公司：SeattleGenetics公司

获批时间：2020年4月17日

适应症：与曲妥珠单抗和卡培他滨联合，用于晚期不可切除或转移性HER-2阳性乳腺癌成人患者的治疗，包括在转移情况下接受一种或多种先期基于抗HER-2治疗剂的脑转移患者。

药物说明：Tukysa是FDA在"Orbis计划"框架下批准的首个新分子实体。它是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有高度特异性。对于标准治疗选择非常有限的患者，该组合疗法可显著延长无进展生存期和总生存期，并且将死亡风险降低了1/3，这在接受多线治疗方案的晚期患者人群中是前所未有的。这种组合有可能成为曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和T-DM1治疗后，所有HER2阳性乳腺癌患者的新治疗标准。

NO.4

针对低级别尿路上皮癌的首个非手术疗法

药物名称：Jelmyto(丝裂霉素凝胶)

制药公司：UroGen Pharma公司

获批时间：2020年4月15日

适应症：用于治疗低级别上尿路上皮癌(UTUC)。

药物说明：Jelmyto是一种烷基化药物，它能够抑制DNA转录为RNA，停止蛋白质合成并剥夺癌细胞的增殖能力。它利用标准输尿管导管输送至患者病灶处，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而实现非手术方法消除肿瘤。完全响应率高达58%。这是首个专门针对低级别UTUC患者获批的药物疗法，为一些可能需要进行肾输尿管切除术的患者提供了一种新的治疗选择。

NO.5

针对1型神经纤维瘤的首款重磅新药

药物名称：Koselugo(selumetinib)

制药公司：AstraZeneca和默沙东

获批时间：2020年4月10日

适应症：用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。

药物说明：Koselugo的活性药物成分为selumetinib，这是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，能够选择性地抑制MEK1和MEK2(MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶)，从而让失调的RAS信号通路恢复正常，缓解患者的病情。这是FDA批准的第一种治疗NF1的药物。

NO.6

创新疗法控制A、B型血友病

药物名称：Sevenfact

制药公司：LFB Biotechnology公司

获批时间：2020年4月1日

适应症：用于治疗和控制12岁及以上的青少年和成人A或B型血友病(Hemophilia A or B)患者的出血，这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子(中和抗体)。

药物说明：Sevenfact是人类因子VIIa(rhFVIIa)的一种创新重组类似物。这种新的生物实体是使用LFB的专利且最先进的RPRO?技术制造的。临床试验表明，对于轻度或中度出血事件，使用低剂量75mcg/kg和较高剂量225mcg/kg的Sevenfact治疗成功(无需进一步治疗出血、没有实施用血产品、并且在初始给药12小时内疼痛程度没有增加)的比例约为86%。

此外， 在4月美国新冠病毒大流行期间，为满足公众对沙丁胺醇产品的需求， FDA还批准了 Proventil HFA(硫酸沙丁胺醇)计量吸入器的首个仿制药，用于治疗或预防 4 岁及以上可逆性阻塞性气道疾病患者的支气管痉挛，并预防该年龄段运动引起的支气管痉挛。

参考资料：FDA官网