胶质母细胞瘤(GBM)是最常见和最致命的原发性脑癌，由于治疗难度极大，患者预后一直不佳，被称为“脑瘤之王”。

　　GBM分为一级至四级，级别越高，恶性程度越高。而且GBM的复发率接近100%，患者通常在初次手术后6-8个月内复发。据统计，我国每年约有4.5万例新发胶质母细胞瘤患者。

　　作为目前预后最差的恶性肿瘤之一，即使采用标准治疗(手术+放疗+替莫唑胺)，GBM患者诊断后平均仅存活15~17个月，五年生存率仅5.7%，迫切需要全新的治疗突破。

　　》》 Azeliragon

　　近日，美国FDA已授予Azeliragon(原TTP488)孤儿药称号，用于治疗胶质母细胞瘤患者。

　　Azeliragon是一种耐受性良好，每天口服一次的药片。该药物是晚期糖基化终产物(RAGE)受体的小分子拮抗剂，可抑制RAGE与某些配体的相互作用，包括GBM微环境中的HMGB1和S100蛋白。

　　通过阻止RAGE与这些配体的相互作用，Azeliragon可以抑制GBM，克服其对有效治疗的耐药性。

　　在先前对2000多名患者进行的长达18个月试验中，Azeliragon显示出具有良好的耐受性。

　　好医友医疗网肿瘤专家指出：

　　新疗法获FDA孤儿药资格，凸显了GBM患者对新型治疗方案的巨大未满足需求，期待它能早日造福患者。

　　艾贝司他治疗GBM在美获批临床，即将招募患者

　　就在不久前，致力于抗肿瘤新药开发的中美跨国制药公司徐诺药业宣布：其创新药物艾贝司他(PCI-24781)与替莫唑胺(TMZ)联用治疗复发性胶质瘤(GBM)1期临床试验获FDA 临床试验批件。

　　徐诺药业将与美国内布拉斯加大学医学中心(UNMC)合作完成临床试验。值得一提的是，此项研究还获得美国国家癌症研究所(NCI)资金支持。

　　艾贝司他是一种新型GBM特征特异性HDAC抑制剂，临床前研究表明，其可高效地穿过血脑屏障(血脑屏障可防止毒素和病原体进入大脑，但它的存在也阻碍了许多药物通过血液或口服渗入大脑起效)，并与替莫唑胺产生明显的协同效应，增强替莫唑胺疗效并改善胶质瘤患者存活率。

　　徐诺药业也是好医友的被投企业。作为领先的跨境医疗平台，好医友目前已与国内数百家医院共建国际医疗中心，开创线上中美远程会诊、线下治疗与随访、肿瘤精准医疗为一体的跨境医疗服务闭环。投资徐诺药业等领先的创新药企，将进一步完善好医友医疗生态圈布局，造福更多国内肿瘤患者。

　　参考来源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-Azeliragon-for-gbm