近日，美国FDA批准Rozlytrek(Entrectinib，恩曲替尼)用于治疗携带NTRK基因融合的成人及12岁及以上儿童实体瘤患者。这些患者为治疗后进展的局部晚期或转移性患者，没有令人满意的标准治疗方案，手术切除可能导致严重的并发症，且没有已知的获得性耐药突变。同时，FDA还批准其治疗成人ROS1阳性转移性非小细胞肺癌((NSCLC)。

这些批准基于关键的II期STARTRK-2、I期STARTRK-1和I期ALKA-372-001试验的综合分析结果，以及I/II期STARTRK-NG研究的数据。综合分析研究了Rozlytrek在乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、妇科肿瘤、神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、唾液腺癌、胰腺癌、肉瘤、甲状腺癌等多种实体肿瘤中的作用。

Rozlytrek缩小了一半以上(57%)的NTRK基因融合阳性、局部进展或转移性实体瘤患者的肿瘤，反应时间(DoR)为2.8 ~ 26+个月。在ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌中，78%服用Rozlytrek的患者肿瘤缩小，反应时间在1.8-36.8+个月之间。

Rozlytrek是FDA批准的第一种选择性靶向ROS1和NTRK融合的治疗方法。值得一提的是，Rozlytrek能突破血脑屏障，对脑转移患者也有效。在脑转移的实体瘤患者中，颅内客观缓解率达到54.5%，其中，1/4的患者达到完全缓解。

“Rozlytrek的批准对患者来说是一个重要的进步，它结合了靶向药物和基因组测试，为等待治疗的患者带来了新的治疗选择。”基因泰克首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning博士说。“Rozlytrek是FDA批准的第一种选择性靶向ROS1和NTRK融合的治疗方法。更重要的是，Rozlytrek对于一些脑转移患者也有效。”

Rozlytrek最常见的不良反应(≥20%)为疲劳、便秘、味觉改变(味觉障碍)、肿胀(水肿)、头晕、腹泻、恶心、神经系统紊乱(感觉障碍)、呼吸急促(呼吸困难)、肌肉疼痛(肌痛)、认知障碍、体重增加、咳嗽、呕吐、发热(发热)、关节痛(关节痛)和视力障碍。

“像ROS1这样的生物标志物的鉴定已在肺癌治疗方面取得了重大进展。这项批准为这种罕见类型的肺癌患者带来了进一步的希望。多达40%的ROS1阳性非小细胞肺癌患者的肿瘤已经转移到大脑，所以现在这些患者有了新的治疗选择。”ROS1ders(一个专门从事ROS1阳性肺癌研究的机构)共同创立者Janet Freeman-Daily说。

“癌症患者赶上了一个创新抗癌疗法层出不穷的好时代。‘广谱’抗癌疗法的开发有望为癌症治疗带来革命性的改变。使用生物标志物来指导药物开发和药物靶向递送均已实现突破。”FDA代理局长Ned Sharpless博士评价道。

Rozlytrek的FDA获批历史

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