膀胱癌，也叫尿路上皮癌，是一种常见的泌尿系癌症。在中国，膀胱癌新发患者数和死亡数均位居泌尿系肿瘤之首。

　　膀胱癌中，非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)占大多数(75%~80%)，这是一种已经通过膀胱内膜生长但尚未侵入肌肉层的癌症。

　　这类癌症通常具有高复发率(30~80%)，并且可能进展为高侵袭性和高转移性膀胱癌。

　　卡介苗(BCG)仍是高级别NMIBC患者的一线治疗方法，但如果患者对BCG无应答，则治疗选择非常有限。

　　》》 Adstiladrin

　　近日，美国FDA已批准基因疗法Nadofaragene Firadenovec-vncg(Adstiladrin)上市，用于治疗BCG无响应的高风险NMIBC患者，这些患者伴有原位癌(CIS)，可能携带或未携带乳头状肿瘤。

　　好医友获悉，这是FDA批准的首款用于治疗这一适应症的基因疗法。

　　Adstiladrin是一种基于腺病毒载体的新型基因疗法。通过导尿管注入患者膀胱，载体进入膀胱壁细胞，导致细胞分泌大量可对抗癌症的干扰素?-2b蛋白。

　　这种新型基因疗法将患者自身的膀胱壁细胞转变为干扰素微工厂，从而增强人体对癌症的天然防御能力。

　　此次批准是基于一项III期临床试验积极结果。

　　共纳入157名患者，每3个月接受1次Adstiladrin治疗，通过导尿管注入膀胱，持续12个月。

　　结果显示：

　　》 51%的患者实现了完全缓解，缓解的中位持续时间为9.7个月。

　　》 其中有46%的患者在至少1年的时间内保持完全缓解。

　　》 常见的不良事件为滴注部位分泌物、疲劳、膀胱痉挛、尿急等。

　　好医友医疗网泌尿科肿瘤专家表示：

　　“对于BCG无应答的NMIBC患者，除膀胱切除手术外，向来治疗选择有限。因此，Adstiladrin的获批无疑是当前膀胱癌治疗领域的重大进步，为患者提供了一种新的治疗选择。”

　　参考来源：

　　https://www.yahoo.com/news/u-fda-approves-ferring-pharmas-204345289.html