近日，美国FDA授予CYNK-001快速通道认证，这是一种非转基因冷冻保存的人类胎盘造血干细胞来源的自然杀伤(NK)细胞疗法，用于治疗急性髓系白血病(AML)患者。

　　此前，CYNK-001已获FDA授予治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格和治疗多形性胶质母细胞瘤的快速通道资格。

　　AML是成人中最常见的白血病之一，约占所有病例的三分之一。AML是一种进展迅速的血液肿瘤，患者癌变白细胞迅速增长，它们不能行使正常功能，而且还影响正常血细胞的生成。

　　当前，大多数AML患者的长期预后仍然较差，特别是那些复发或有明显残留病灶的患者。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的，亟需开发新型疗法。

　　CYNK-001细胞来源的独特特性(包括增殖和维持活性的能力)可能是提高患者应答率和耐药性的关键。

　　CYNK-001富含从人胎盘CD34+细胞扩展的CD56+/CD3- NK细胞。潜在适应症包括血液系统恶性肿瘤、实体瘤和传染病。

　　NK细胞是人体内的一种重要的免疫细胞，参与抗肿瘤、抗病毒感染和免疫调节等生理过程。在人类外周血白细胞中，约有5%-15%为NK细胞。

　　NK细胞属于自然免疫系统的一部分，无需识别肿瘤特异性抗原就能快速、直接杀伤肿瘤细胞，且具有更强的细胞毒性。

　　目前，这种疗法的临床试验正在进行当中，安全性与疗效均在评估当中。

　　例如：其中一名NPM-1阳性、FLT3阴性的AML患者，接受了54亿个CYNK-001细胞治疗，该患者治疗前存在的微小残留病灶，在治疗后一段时间都得到了彻底的清除。没有出现剂量限制毒性(DLT)，已从MRD阳性转化为MRD阴性疾病，而且该患者外周血和骨髓中都存在CYNK-001细胞。

　　在这项开放标签、多剂量1期临床试验中，研究人员正在评估22名AML患者的CYNK-001的最大耐受剂量(MTD)。

　　该试验预计2022年1月完成。

　　好医友医疗网专家Afshin Eli Gabayan(阿欣·伊莱·加巴彦)医学博士介绍说，尽管当前AML治疗的缓解率不错，但是长期预后仍然不佳，尤其是一部分患者在治疗后仍有残余的病灶。NK细胞疗法能够彻底清除残余的病灶，有望成为一种延长患者生命的手段。

　　目前NK细胞疗法在国际上也受到了更多的认可。我们相信这种人体免疫细胞，能给包括AML在内的难治性癌症的治疗方式注入新的活力。