一项临床试验的新发现表明，对于已经复发的高危或中危B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的儿童和年轻人，用免疫疗法药物Blinatumomab的治疗优于标准化疗。接受Blinatumomab治疗的患者生存期更长，遭受的副作用更少，未检出的残留疾病发生率更高，并且更有可能进行干细胞移植。

“Blinatumomab免疫疗法比化学疗法更有效且毒性更低，可作为B-ALL骨髓移植的衔接治疗。”主持该研究的医学博士Patrick Brown说道。“令我们激动的是，这些患者的存活率几十年来没有显著改善，现在他们有了更新更好的护理标准。”

这些发现作为最新摘要在2019年12月10日的美国血液学会(ASH)年度会议上发表。该试验由美国国家癌症研究所(NCI)的儿童肿瘤学小组(COG)领导。

NCI癌症治疗评估计划儿科肿瘤学副科长Malcolm Smith医学博士说：“这些发现可能会对这组复发性B-ALL儿童和年轻人的治疗产生直接影响。”

当儿童初次治疗后B-ALL复发时，通常会接受化疗。在化疗的前四至六周，即还原期，随后是进一步的强化化疗或巩固治疗，以进一步降低疾病水平。在此之后，造血干细胞移植被认为是大约一半患者的最佳治疗方法，这是基于诸如在最初治疗期间或治疗完成后不久是否复发等因素。

然而，化疗可能对一些患者产生严重的副作用，有时不能有效地将白血病水平降低至移植前所需的低水平。结果，患者可能无法进行移植或移植可能延迟，这增加了白血病复发的风险。

COG研究调查了Blinatumomab作为替代治疗的另一种类型，以跟随还原期。Blinatumomab是一种免疫疗法，通过与两种不同的分子结合而起作用：CD19是在B-ALL细胞表面表达的一种蛋白质或抗原，而CD3是在T细胞表达的一种抗原。通过使T细胞接近白血病细胞，免疫疗法可帮助T细胞识别并杀死癌细胞。

Blinatumomab已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于已复发或对治疗无反应的B-ALL成人和儿童。FDA还加速了该药的批准，意味着验证试验必须证明该药对某些正在接受B-ALL治疗的成人和儿童具有完全缓解作用，但仍可以通过非常精确的方法检测到少量白血病，从而具有临床益处。

在这项研究中，研究人员想要看看Blinatumomab是否可以提高白血病患者的存活率，在儿童和年轻人接受强化治疗时，是否比强化化疗的毒性更小。

该试验报告是基于208名1-30岁的儿童和年轻人复发的B-ALL，他们接受了再灌注化疗，被认为患有高危或中危疾病。在进行移植之前，他们被随机分配接受两轮强化化疗或两轮为期四周的Blinatumomab治疗。(该研究的另一部分针对的是低风险儿童)

在中位随访时间为1.4年后，Blinatumomab组患者的2年无病生存率高于接受强化化疗的患者。接受Blinatumomab治疗的患者的总体生存率也更高，严重副作用更少，无法检测到的残留疾病的发生率也更高，干细胞移植的成功率更高。

在一项计划中的中期分析中，一个独立的数据安全监测委员会得出结论，使用Blinatumomab治疗的儿童的结果优于仅使用化疗的儿童，并建议停止纳入高风险和中等风险的试验部分。

未来的临床试验将研究将Blinatumomab与其他免疫疗法联合使用是否可以增强Blinatumomab对复发性B-ALL的作用，并测试将这种药物加入标准化疗对新诊断为B-ALL的儿童和年轻人是否有益。