近日，美国FDA批准Xarelto(利伐沙班)片剂和口服混悬液，用于治疗静脉血栓栓塞症(VTE)或静脉中形成的血块，并降低出生至18岁以下儿童VTE患者复发性血块的发生风险，这些患者接受过至少5天血液稀释剂注射治疗。

　　同时，FDA还批准了Xarelto用于预防两岁及以上Fontan手术后出现血凝块的先天性心脏病儿童患者。

　　早在2011年，FDA已批准了Xarelto片剂，用于治疗、预防或降低部分特定患者的各类凝血风险。而此次获批的Xarelto口服混悬液是一种新剂型。

　　▌儿童致命并发症：静脉血栓栓塞

　　静脉血栓栓塞(VTE)是一种常见的心血管疾病，指静脉内血液斑块形成，而栓子从生成的部位脱落进入血液循环，导致栓塞，最常见的是下肢深静脉血栓形成。据估计，全球每年有超1000万例VET患者。静脉血栓栓塞可能导致血栓附近出现肿胀和不适、胸痛、肺损伤等，严重者可危及生命。

　　该病主要是由于长期卧床、外伤、手术、输液等导致的静脉血流缓慢、静脉壁受损或者血液高凝状态，是住院患者比较常见的并发症。中心静脉导管置入、儿童癌症、感染、手术及先天性心脏病患者(如先天性心脏病Fontan手术后较高发)，都是该病的高危人群。

　　VTE的主要预防和治疗措施是抗凝治疗。常用的抗凝药物有肝素、华法林、达比加群酯等;其次是进行溶栓治疗或手术。

　　近年来，儿童VTE的发病率不断升高，虽低于成人，但此前缺乏针对儿童的口服药物，亟需更有效、安全和便利的治疗选择。

　　▌临床试验数据亮眼

　　此次批准是基于一项随机、开放标签多中心III期临床研究，旨在验证Xarelto在治疗VTE儿科患者及降低VTE复发风险中的有效性和安全性。在接受初始治疗后，500名患儿被随机分配接受为期三个月的Xarelto或标准药物治疗(使用VTE中心静脉导管的两岁以下儿童为一个月)。在研究结束时，Xarelto治疗组有1.2%的患儿出现VTE复发迹象或症状，而标准治疗组有3.0%的患儿出现。

　　他们还在2-8岁接受Fontan手术后的先天性心脏病患儿中，验证了Xarelto预防血凝块的有效性。A组的患儿接受了为期一年的Xarelto;B组的患儿被随机分配接受Xarelto或阿司匹林治疗一年。在研究结束时，8.3%的A组患儿出现了血凝块;B组接受Xarelto治疗的患儿中有1.6%有血凝块，而接受阿司匹林治疗的患儿中有8.8%有血凝块。

　　这是既今年FDA批准首个儿童口服血液稀释药物Pradaxa后，批准的又一款儿童VTE口服药物，为儿童静脉血栓栓塞患者带来一种新的居家治疗选择，帮助儿童患者预防和治疗潜在的致命血栓。