脂肪肝正成为我国最常见的肝病，其中非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)疾病谱中的进展形式，是造成肝硬化的主因之一。NASH患者在10年内发生肝硬化的概率高达15~25%。

　　我国肝病患者人数约有4亿人，其中NASH患者约有5千万人。

　　目前，临床上对NASH肝纤维化还未有获批的疗法，患者亟需特效疗法。

　　》》 NASH有望迎来首款特效药

　　近日，美国FDA已授予Resmetirom优先审评资格，用于治疗伴有肝纤维化的NASH成人患者。

　　Resmetirom是一款甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。THR-β在肝脏中高度表达，通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生，THRβ有助于减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。

　　Resmetirom具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外(包括心脏和骨骼)甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。

　　此次获审是基于关键性临床试验MAESTRO-NASH的数据结果。

　　患者在基线与治疗52周时接受肝脏活检评估。

　　数据分析显示：与安慰剂组比，治疗组达到主要终点与关键次要终点。

　　1、相较于安慰剂组，Resmetirom组有更多的患者获得NASH症状缓解，非酒精性脂肪肝活动评分(NAS)降低≥2分，且肝纤维化无恶化。

　　2、在肝脏纤维化改善方面，Resmetirom组同样优于安慰剂组。

　　3、Resmetirom组患者肝脏脂肪水平平均降低51%，肝纤维化、肝脏体积和脾脏体积也显著降低。

　　好医友医疗网肝病专家指出：

　　“有帮助NASH患者改善脂肪性肝炎与肝纤维化症状的潜力，预计有望成为全球首个NASH药物。让我们拭目以待! ”

　　参考来源：

　　https://www.tipranks.com/news/press-releases/madrigal-pharmaceuticals-announces-nda-acceptance-and-priority-review-of-the-new-drug-application-for-resmetirom-for-the-treatment-of-nash-with-liver-fibrosis